3 基_因_药_物.pdfVIP

生 物 制 药 工 艺 学 第三章 基因工程药物 第三章 基因工程药物 第三章 基因工程药物 L/O/G/O 一、基因工程药物概论 一、基因工程药物概论 引言 在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰 在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰 素直接从生物的组织、细胞或血液中提取，通常 素直接从生物的组织、细胞或血液中提取，通常 有以下缺点： 有以下缺点： 1、受原料来源的限制。 1、受原料来源的限制。 2、即使提取因造价太高而望而却步。 2、即使提取因造价太高而望而却步。 3、免疫抗原等缘故，在使用上受限。 3、免疫抗原等缘故，在使用上受限。 4、提取、制备过程中感染病毒，造成危害。 4、提取、制备过程中感染病毒，造成危害。 利用基因工程方法制造“工程菌”，却可高效率地 利用基因工程方法制造“工程菌”，却可高效率地 生产出各种高质量、低成本的药品。 生产出各种高质量、低成本的药品。 意义 • 基因工程制药是一门新兴的学科，近20年来， 已经成为医学研究领域的热门学科，其诞生使 医学研究由传统的针对癌症，心血管疾病，糖 尿病，艾滋病等的各种症状转变为直接针对疾 病(如) 的根源——生物调控物质本身。 • 今后对癌症的发生机制，疾病的遗传特性，免 疫系统的功能，代谢衰竭性疾病的病因和大脑 功能的物化机理获得进一步了解，从而诞生对 遗传性疾病的和重大疑难疾病的治疗的新途径。 为攻克人类重大疾病带来了希望。 朝阳产业永恒产业 朝阳产业永恒产业 一、基因工程药物概论 一、基因工程药物概论 基因药物治疗 • 是一种以预防和治疗人体疾病为目的，以基因工 程和/或细胞工程技术为手段，籍以改变人体细 胞中遗传物质为基础的生物医学治疗，通过将人 正常基因或有治疗作用的基因采用不同的方式导 入人体靶细胞，或者以基因为模板生产有治疗功 效的蛋白产品，用以纠正基因的缺陷或者发挥治 疗作用，从而达到治疗疾病目的。 基 因 治 疗 外源基因 其他遗传物质 载 体 患者某些细胞 纠正遗传缺陷 表达治疗性基因产物 灭活致病基因 防止 减轻 代偿 纠正 相应疾病 基因治疗的两种方式 ex vivo 靶细胞 载体 目的基因 in vivo 7 基因工程药物 • 用现代基因重组技术对基因进行克隆，通 过重组DNA导入受体细胞 （大肠杆菌、酵 母或动物细胞）成功构建工程菌株或细胞 株。 • 在工程菌株、细胞中所表达生产的新型药 物包括细胞因子、多肽、激素、酶类、疫 苗、抗体、反义RNA及基因治疗药物等等 多种难治疾病的基因工程药物。 （1）免疫性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体； （1）免疫性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体； （2 ）细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、 （2 ）细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、 集落刺激生长因子、