生物伦理学--第三讲 基因制药和幻灯片.pptVIP

第三讲 基因制药和基因治疗 目的要求：介绍基因制药和基因治疗基本内容，并了解所引发的安全伦理问题以及决策。 ? 教学内容 1??????? 基因制药 2??????? 基因制药的反思与管理 3??????? 基因治疗 4??????? 基因治疗的伦理和法规 一、基因制药 一只山羊卖50万英磅？ 9升大肠杆菌培养液＝50万绵羊脑？ 吃香蕉预防霍乱？ 一个公司5人生产、300人推销？ 这些新闻都来自基因制药行业。 （一）、二十一世纪朝阳产业 国际 1992年全世界生物技术药物销售额不到50亿美元（主要为基因药物） 2000年达到300亿美元，年增长30％ 2005年诺华（NOVA）83亿美元收购德国第二大基因制药生产商赫克萨尔公司（Hexal），以及赫克萨尔所持有的美国新锐制药公司永世实验室（Eon?Labs）65.4%的股权。打造基因制药航母 （一）、二十一世纪朝阳产业 国内 1990年我国生物技术药物销售额不到18亿元 1997年达到30亿元，以后基因药物销售额年增长30％ 专家预测，2005年中国生物药品市场规模将达到300亿元 （一）、二十一世纪朝阳产业 2006年，中国生物、生化制品的制造行业实现累计工业总产值实现累计利润总额4,130,633千元，比上年同期增长14.06%。 2007年1-11月，中国生物、生化制品的制造行业实现累计工业总产值47,703,454千元，比上年同期增长了45.83%。 2008年1-11月，中国生物、生化制品制造行业实现累计工业总产值69,739,747千元，比上年同期增长了21.81%。 基因工程药物制备的一般过程 （二）、基因制药程序 （三）、利用微生物、真核细胞生产基因药物 促红细胞生成素(EPO） 乙肝疫苗 人生长激素(HuGH) 干扰素 细胞集落刺激因子CSF 溶栓剂 人胰岛素等 （四）、利用转基因动物生产基因药物 转基因鼠生产人生长激素 转基因绵羊生产抗胰蛋白酶 转基因山羊生产长效tPA（溶栓剂） 转基因奶牛人的EPO 转基因家禽产下防流感鸡蛋 （五）、转基因植物生产基因药物 转神经肽烟草 乙肝疫苗的西红柿 含霍乱疫苗的香蕉 含麻疹疫苗的莴苣 转基因植物基因工程疫苗的优点 生产过程简便 便于运输存储 直接食用、不需要特殊加工 转基因植物基因工程疫苗的问题 表达量低 免疫原性差 基因逃逸的危险 有口服耐受性 欧盟大力支持转基因植物制药技术 新华网布鲁塞尔7月22日电 (记者 吴黎明) 欧盟委员会22日宣布，将提供1200万欧元资助一项利用转基因植物制药的项目，以便研发能预防和治疗艾滋并狂犬病和肺结核等疾病的新药。该项目由11个欧洲国家和南非合作进行，由位于德国亚琛的一家分子生物与生态学研究机构主持(July 23, 2004) 二、基因制药的反思与管理 （一）目前需要思考的问题 基因药物需求量有限、重复生产多 国家投资、少数人得利 开发投资大、周期长 对生产人员技术素质要求高 二、基因制药的反思与管理 973计划目前在研项目包括： 基因治疗的应用基础研究 基于基因功能的创新药物研究 干细胞的基础研究与临床应用 人类重大疾病的蛋白质组学研究 多基因复杂性状疾病的系统生物学研究等 二、基因制药的反思与管理 转基因重大专项 二、基因制药的反思与管理 （二）基因药物的质量管理问题 活体生产，不容易进行质量控制 负作用难以预料 需要新的检测标准和系统 三、基因治疗（一）概念 基因病 传统疗法 基因治疗 三、基因治疗（一）概念 单基因病　由单个基因缺陷引发。多数表现为显性，由父母遗传至下一代，如眼睑下垂症、家族性肠息肉和地中海贫血等。有些表现为隐性，如白化病、先天聋哑、苯丙酮尿症、半乳糖血症、侏儒症等。 多基因病　涉及到多个基因缺损。缺损基因之间可相互作用，也可能有主次之分。如高血压、冠心病、恶性肿瘤、糖尿病、风湿、哮喘和精神病等。 获得性基因病　由微生物感染引起，多数不会遗传，如肝炎、艾滋病等传染性疾病 三、基因治疗多基因病 多基因病也与外界环境和心理因素有关，遗传因素所占的程度称之为遗传度 如：哮喘病遗传度为80％、精神分裂症为80％、高血压遗传度为62％ 、冠心病遗传度为65％ 、糖尿病遗传度（幼年型）为75％、糖尿病遗传度（老年型）为35％唇裂＋腭裂遗传度为76％ 甲髌综合症 白化病 并指症 三、基因治疗（一）概念 传统疗法：控制和补充 控制法：苯丙酮尿症－禁食含苯丙氨酸的食物、半乳糖血症－禁食含半乳糖的食物 补充法：补充所需的酶或者激素 传统药物：从人或者动物相关组织中提起；基因药物：通过DNA重组体外表达获得） 三、基因治疗（一）概念 基因治疗（gene therapy） 是指通过基因水平的操作，校正在