临床非劣效性_等效性评价的统计学方法.pdf

I SSN 1009 - 250 1 CN 34 - 1206/ R 中国临床药理学与治疗学 Chin J Clin Phar macol Ther 2000 ;5 (4) ·344 · E - mail :editor ys @mail . ahw hp t t . net . cn ;ht tp : / / www . chinainfo . gov . cn / p erio dical 药理试验设计与统计 临床非劣效性/ 等效性评价的统计学方法 刘玉秀 姚 晨 1 陈 峰 2 陈启光 3 苏炳华 4 孙瑞元 5 (南京军区南京总医院医务部 ,南京 2 10002 ; 1 解放军总医院医学统计教研室 ,北京 100842) 中图分类号 R 9652 以安慰剂作为对照的随机双盲临床试验一直 呢 ? 或者说 ,新药比对照药最低到多大程度才能算 ( ) 被视为药物开发中的金标准 , 它在确认新的试验药 “非劣效 no ninf eriorit y ”呢 ? 类似地 ,新药和对照 物的疗效优于安慰剂方面发挥着重要的作用 。然 药的疗效相比, 最低不能低于多少以及最高不能超 ( ) 而 , 如果有现成的疗效肯定的药物 , 仍用安慰剂对 过多少才可认为是“等效 equivalence ”呢 ?这就涉 ( 照做临床试验 , 会面临伦理上的困难 。随着愈来愈 及到临床非劣效性/ 等效性界值 no nf eriority/ e 多可供应用的有效药物的出现 , 疗效有突破的新药 quivalence mar gin) 的问题 。为叙述方便 ,我们统一 δ δ δ 愈来愈少 , 因而药物临床研究的目的发生了转变 。 用 表示界值 ,并以- 表示劣侧界值 , 以 表示优 在阳性对照试验中 , 更多的情形是探求新药与标准 侧界值 。显然 ,非劣效性试验仅用 - δ一个界值 ,而 ( δ δ 的有效药物相比其疗效是否不差或疗效相等 严格 等效性试验要用 - 和 两个界值 。 地说 , 疗效相等应该是既不比标准药差 , 也不比标 δ是一个有临床意义的值 , 该值的选定至关重 ) δ 准药好 , 而并不一定要知道新药是否优于标准药 , 要 。若 选大了 , 将把药效达不到要求的药物判断 ( δ 由此而提出了非劣效性/ 等效性试验 no ninf er- 为非劣效或等效而推向市场 ; 若 选小了 , 则可能 iorit y/ equivalence t rial s) [1 ] 。 会埋没一些本可推广使用的药物 。这一数值不应大 非劣效性/ 等效性试验与通常意义下的优效性