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基因治疗的载体.ppt
基因治疗的载体 概 况 1990年9月 世界上首例基因治疗—ADA基因治疗 目前 世界范围内的基因治疗方案已超过120项 治疗基因（目的基因）转移载体 是基因治疗成功的关键 基因治疗的载体主要有两类 非病毒载体 病毒性载体 ? ? 裸DNA 治疗基因连接于质粒中 直接进行DNA注射 1990年，Wolff首次报道 基因枪 、电穿孔 ? 脂 质 体 1987年，Felgner首先报道 问题：转染效率和靶向性 改进：在脂质体和DNA复合物中加入 少量多聚阳离子多肽 ? 蛋白质多肽 受体介导的基因转移系统 通过细胞内吞作用进行基因转移 复合物间利用静电作用 转移基因最大长度可达48kb 配体的选择性 反复注射而不产生免疫性 ? 非病毒载体的共同问题 表达时间短 ? ? 病毒性载体 ? 在目前临床I期基因治疗方案中， 80%以上使用病毒性载体 ? ? 逆转录病毒 易与宿主细胞基因稳定整合， 长期表达 目的基因一般应8kb 缺点：仅感染分裂细胞 随机整合入宿主基因组， 有致突变危险 不稳定 腺 病 毒 靶细胞范围广 易获得高滴度重组体 表达效率高 不整合入宿主基因组，安全 缺点：免疫原性强 目的基因表达时间短 ? 腺相关病毒 本身无致病性 宿主范围广 转移外源基因时，不伴随任何病毒基因 以位点特异方式整合入人19号染色体 缺点：包装容量有限，5kb ? ?
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