NA干扰的研究与应用.pptVIP

此外,将RNAi 应用于Wilson 病等先天遗传性疾病的体外试验也获得令人满意的成果。科学家采用这项技术完全清除了生长在试管中的所有癌细胞,而未伤及正常细胞。随着这一研究结果近日的公布,另一个小组的研究人员正设计这一技术在世界上的第1 次临床试验,将在一组艾滋病患者中进行。由于双链RNA 干扰,通过使有害的基因“静默”而奏效,因而科学家认为,可用其来静默感染的病毒基因或已转为恶性的肿瘤细胞,从而使他们变得无害。 * 2006 年 6 月,美国的一 项研究显示,导致老年人失明的最常见病因,老年性黄斑变性(AMD) ,能够通过 siRNA 技术进行治 疗. * 4. 前景展望与存在问题 * . RNAi 作为一种新的基因沉默工具,充分展示了其优越性。但是真正使用RNAi 技术应用于人类疾病的预防和治疗尚在起步之中,仍留给大家诸多困惑: ①并不是所有的RNA序列都能轻易地接近siRNA ,被其识别、切割。 ②基因抑制效率因基因的不同而异,因同一基因中的不同位点而不同,如何确定有效RNAi 的位点。 ③某些生物体如病毒的复制过程并不严格,随意性很强,因此往往产生突变的子代,干扰siRNA的识别。 * ④如何更高效导入siRNA。 ⑤怎样保证导入siRNA的稳定性,有效延长RNAi 的作用时间。 ⑥在哺乳动物细胞中,RNAi 并不能完