钢铁人的故事－漫谈重度海洋性贫血病人的排铁治疗 - ntuhgovtw.PDF

鋼鐵人的故事－漫談重度海洋性貧血病人的排鐵治療 35 歲的小葉，是重度海洋性貧血的病人，因為本身疾病導致慢性貧血，所以長期在本院門 診接受輸血治療，但也因為長期輸血會造成體內鐵質沉積，需要使用排鐵劑將多餘的鐵質 排出體外。最近半年，他好不容易在不景氣中找到一份工作，雖然工作不輕鬆，但他很珍 惜也很努力的工作。年關將近，工作非常的繁忙，每天忙進忙出的他，除了定期輸血之外， 最近幾個月由於過於忙碌而疏忽了排鐵劑的使用。他本來並不以為意，想說年關撐過就好， 可是這幾天開始覺得力不從心，爬樓梯時中間若不稍微休息一下，總是喘得很厲害。來門 診時，發現他下肢有浮腫的情況，呼吸的速度都比較快，而且心跳不規則，在懷疑心律不 整及心臟衰竭的情況下，趕緊住院治療。經過一系列的檢查後，發現他的血鐵質高達 12,000ng/ml（正常為 28 到 365 ng/ml），心臟超音波顯示心室收縮能力不佳，心臟的核磁共 振檢查顯示有過多的鐵質沉積。於是他接受了大量排鐵的治療以及心臟衰竭和心律不整的 藥物，經過幾個禮拜的治療，他的情況總算逐漸改善，以後除了輸血之外，再也不敢輕忽 排鐵劑的使用了。 排鐵治療 重度海洋性貧血的病人，除了一部分有適當的捐贈者可進行骨髓移植以治療此疾病外，其 他人大多只能輸注正常人的紅血球，以維持足夠的血紅素而生活。但是因為紅血球中含多 量的鐵質，而且人體中並沒有大量的排鐵機制，因此長期輸注正常人的紅血球後，會造成 重度海洋性貧血的病人在體內大量堆積鐵質，導致器官傷害，甚至縮短壽命。為了解決這 個問題，病人需要使用排鐵劑來幫助排出體內過多的鐵質，以維持器官健康，延長壽命。 排鐵劑基本上是金屬的螯合劑，只是和鐵離子的親和力比較高。它會和鐵離子特異性地螯 合，其和鐵離子結合後形成的複合物可由尿液或糞便排出，從而降低體內鐵質的含量，達 到排鐵的效果。在使用上，因為重度海洋性貧血的病人需長期輸血，體內不斷會有外來鐵 質進來，所以使用排鐵劑時，必須能夠達到體內鐵質的平衡，也就是新的鐵質沉積的量必 須低於或等於排出去的鐵質的量，才能讓體內鐵質沉積不至於一直上升而傷害器官功能。 理想的排鐵劑應具有下列的特質：1. 能有效及特異性地和鐵離子螯合，且螯合率高，以避 免結合到其他金屬離子（如鋅離子等）而影響其他身體正常生理功能。2. 使用方便。能夠 滲透細胞及組織，並有效地排出體內器官沉積的鐵質，以維持鐵質平衡。甚至進一步對於 鐵質已過度沉積的病人，能夠降低其鐵質的量（負平衡） 。3. 低毒性，對病人的副作用少。 4. 半衰期長，作用時間長，以減少服用藥物的次數與時間。 而目前重度海洋性貧血病人可以使用的排鐵劑有下列幾種： 1. Deferoxamine （Desferal，除鐵能） 一分子的 deferoxamine 可結合一個鐵離子，並可和鐵離子形成六個共價鍵結。它的 分子量頗大，無法口服經由腸胃道來吸收，而必須由肌肉、皮下或是靜脈注射入人 體才有活性。在體內和細胞或組織中的鐵質結合後形成的複合物，會被帶到血液或 膽汁中，由腎臟或肝臟代謝，最後由尿液或糞便排出結合的鐵質。Deferoxamine 在 體內的半衰期很短，大約只有半小時，因此一旦停止注射，體內的 deferoxamine 很 快會被代謝掉，且排鐵效果會立刻停止。Deferoxamine 從 1960 年代左右就開始被使 用，一開始以肌肉注射方式，但這種方法使得 deferoxamine 很快被代謝掉，所以排 鐵的效果並不理想，無法達到所謂的負平衡。之後，改以皮下注射，以每天每公斤 體重 30 到 40 毫克（mg）的劑量，用可攜式幫浦（pump）每天連續注射 8 到 12 小 時，每週注射 5-7 天，可達到鐵質沉積的負平衡。若以連續點滴靜脈注射的方式來 使用，則 deferoxamine 使用的劑量可再增加一倍，且使用藥物的時間也比皮下注射 為長，故此方法的排鐵效果最佳，對於體內大量鐵質沉積造成心臟功能不佳的病人， 幫助尤大。另外，deferoxamine 在進行排鐵時，會消耗體內的維他命 C，一旦體內的 維他命 C 不足，反而影響排鐵效果，所以病人在使用 deferoxamine 時，也應每日口 服補充維他命 C 50 到 100 毫克（mg），可幫助鐵質從尿液中排出。 目前臨床證據 顯示，