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改造基因,为了名声,也为了钱.pdf

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改造基因,为了名声,也为了钱

改改造造基基因因,,为为了了名名声声,,也也为为了了钱钱 本本文文由由 Medium 和和 Sandra Upson 授授权权 《《好好奇奇心心日日报报 (())》》发发布布。。 Sandra Upson 是是 Medium 的的 Backchannel 道道执执行行主主编编。。 2011 年秋季的某一天,詹妮弗·杜德娜 (Jennifer Doudna)在美国加州大学伯克利分校 她的办公室里和她的一位研究生聊天。她和这位名叫蕾切尔·哈维茨 (Rachel Haurwitz)的学生先前就在一起研究一个似乎有些神秘的课题——细菌是如何避开入 侵的病毒的。当时她们已经集中精力研究过一个有趣的细菌蛋白家族,刚开始对未来 有了一丝期待。 “我认为这些蛋白将会非常有用。”杜德娜告诉哈维茨。她提议她们俩创办一家小公 司,把这些蛋白卖给研究者。哈维茨欣然接受了这一提议。“她毫不犹豫地说,我们 就这么办吧,”杜德娜回忆道。 他们口中的这种蛋白有一种令人惊异的特性:它们可以在精确的位置穿透 DNA。杜 德娜想象了这样一个世界:所有科学家在处理生物体时,可能都会使用这些蛋白对基 因组进行适当的穿刺,从而改变基因组的功能。他们迟早会被用于改变以往用于生成 生物燃料的微生物、定制用于测试新药物的动物模型、改进为我们提供食物的植 物…… 哈维茨已经慎重考虑过要结束自己的学术生涯,开始在商学院学习。“一直以来我都 觉得我想要在这一行干到老,但是不知道怎么的,我压根儿没有花足够的时间来想这 件事,”哈维茨说道。领导她那能干的导师实验室里蹦出来的公司,这个机会相当诱 人。 她们并非盲目乐观。2011 年 10 月,杜德娜和哈维茨成立了 Cari ou 生物科学公司 (Cari ou Biosciences)。第二年夏天,杜德娜和他人合作发表了一篇意义重大的论 文,让这些蛋白一炮而红,他们的故事一时成为了分子生物学领域的大热门。 杜德娜和合作者以及学生一起,证明了有一种叫做 cas9 的蛋白可以用于生物工程,它 很容易就能穿透某个科学家选取的精确位置的 DNA。如果说基因编辑技术曾经就像 是牙科手术,那么可以说几乎在一夜之间它就摇身一变,成了像挤牙膏一样容易的 事。“很显然,这会是一种激动人心的技术,但是我不知道它会产生多大的影响,”杜 德娜说道。许多其他的实验室立刻开始详细探索这项技术。 荣誉开始纷至沓来。2014 年,一个由硅谷精英资助的小组 (谢尔盖·布林和马克·扎克 伯格也是资助人之一)把生命科学领域突破奖颁给了詹妮弗·杜德娜和她的一位合作者 ——瑞士的艾曼纽·卡彭特 (Emmanuelle Charpentier ),并且奖励他们每人三百万美 金。麻省理工学院 (MIT)和博德研究所 (the Broad Institute)的教授张峰 (音)是 cas9 研究领域的另一位重要人物,他赢得了美国国家科学基金会颁发的最高奖项。许 多人预言,要不了几年,诺贝尔奖就可能会颁给这一领域的科学家。 有了这种蛋白,临床医生或许就可以修复遗传缺陷,减缓人们的痛苦。正是这种可能 性让人们兴奋不已。但是,现在还没有哪间大学的实验室能够独自实现这些目标。公 司必须介入进来,创造能够改变人们生活的、真正实用的产品。 Cari ou 公司是这一领域出现的第一家新兴公司,它开始着手开发工具,想让基因编 辑变得更加简单。很快,这一领域其他的重要科学家也纷纷创立了公司,但这都是为 了医学 (而非金钱)。杜德娜、张峰和几位美国马萨诸塞州坎布里奇市 (Cam ridge, Massachusetts)的科学家开创了爱迪塔斯医药公司 (Editas Medicine),研究如何使用 基因编辑技术治愈人类疾病。在瑞士,CRISPR 治疗公司也围绕着同一目标成立了, 而卡彭特正是公司的创立人。2014 年秋天,Cari ou 公司联合创办了它自己的新兴治 疗公司 Intellia,并且将这家公司交给了一位风险资本家掌管。 这些新公司都在全力使用 cas9 基因编辑技术改善人类的生活。然而,新兴企业最迫切 需要担心的问题并非那些长远的东西。在这次 DNA 修改革命达到高潮之前,他们必 须先一劳永逸地解决“谁才是这项技术的合法拥有者”这一问题。 张峰已经率先在 cas9 基因编辑领域拿到了几项重要而且涵盖面较广的专利技术。但是 杜德娜和卡彭特早在张峰之前就已经递交了相似领域的专利申请书。4 月,美国加利 福尼亚大学董事会董事递交了一份文件,请求美国专利商标局 (United States Patent and Trademark Office,US

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