中国基因治疗行业分析报告.doc

精品行业分析报告 目录 第一节 研究不断突破，基因治疗时代即将到来 ... .. 8 一、癌症的基因治疗 ... 13 二、心血管疾病的基因治疗 ... 22 三、遗传病的基因治疗 ... 25 四、神经变性疾病的基因治疗 ... 29 五、类风湿关节炎的基因治疗 ... 33 六、基因治疗失明 ... 34 七、慢性疼痛的基因治疗 ... 37 八、X-连锁性肾上腺脑白质营养不良的基因治疗 ... 38 九、基因治疗艾滋病 ... 39 十、耳聋的基因治疗 ... 40 十一、基因治疗抗衰老 ... 41 十二、糖尿病的基因治疗 ... 41 第二节 基因治疗成功的基石——基因编辑技术的突飞猛进 ... 42 一、基因治疗载体：安全和高效是关键 ... 43 二、基因编辑技术的发展：激动人心的 CRISPR ... 46 2.1. 第一代基因编辑技术：锌指核酸酶 ZFNs ... 47 2.2. 第二代基因编辑技术：转录激活子样效应因子核酸酶 TALEN ... 48 2.3. 第三代基因编辑技术：CRISPR-Cas9 ... 49 2.4. CRISPR/Cas——应用前景广阔 ... 50 2.5. CRISPR 和细胞治疗（CAR-T）的结合：最先进的肿瘤治疗技术 ... 52 2.6. 中国 CRISPR 研究处于世界先进水平 ... 54 2.7. NgAgo-gDNA 基因编辑技术：完胜 CRISPR-Cas9 ... 55 三、基因治疗待解决问题 ... 55 3.1. 靶向性低 ... 55 3.2. 基因治疗的安全性 ... 56 3.3. 基因治疗的适当表达 ... 56 第三节 各国政策和监管措施 ... 57  精品行业分析报告 一、美国：政策支持，严格监管 ... ... 57 二、中国：政策积极，规定过于简单 ... . 59 三、欧洲及其他 ... . 60 四、基因治疗价格：研发成本高+罕见病稀少的患者人数——“百万一针” . 61 第四节 基因治疗相关公司股市表现 ... .. 63 一、 Blubirdbio 一年半的时间涨幅高达十倍 ... ... 63 二、Uniqure 罕见病实验数据良好，股价暴涨 20% ... .. 64 三、UniQure 基因治疗 B 型血友病试验结果积极致股价暴涨 22% ... ... 64 四、 AGTC 公司 xxxx 年 7 月 2 日股票上涨 17% ... ... 65 第五节 基因治疗及基因编辑相关公司 ... . 66 一、Bluebird Bio：治疗领域的龙头公司 ... ... 66 二、Uniqure（QURE）：产品 Glybera 已上市 ... . 68 ：将基因疗法运用于晚期心衰患者 ... . 69 四、Applied Genetic Technologies Corp（AGTC）: 治疗罕见的眼科遗传病 .... 70 ：针对湿性眼底黄斑病变及其预防 .... 71 六、最早 IPO 的 CRISPR 公司——Editas Medicine ... . 72 七、 CRISPR Therapeutics ... . 72 八、 Intellia Therapeutics ... . 73 九、世界级药企加快对因治疗布局：合作、投资、购买和独立研发 ... ... 73 9.1. 葛兰素史克：Strimvelis 在欧洲上市 ... .. 74 9.2. 拜耳：购买 Dimension Therapeutics 公司治疗血友病的基因疗法项目 .. 75 9.3. 辉瑞：自主开发+合作 ... .. 75 十、国内企业和研究团队 ... ... 76  精品行业分析报告 图表目录 图表 1：全球基因治疗 1996-xxxx 年 SCI 文献历年趋势图 ... . 8 图表 2：全球基因治疗 1996-xxxx 年专利历年趋势图 ... ... 8 图表 3：全球基因治疗 1989-2012 年临床研究数量 ... . 9 图表 4：全球基因治疗临床研究地域分布 ... 10 图表 5：临床基因治疗试验适应症分析 ... 10 图表 6：全球基因治疗临床试验基因类型 ... 11 图表 7：截止 2012 年全球基因治疗临床试验进展 ... 11 图表 8：基因治疗分类 ... 12 图表 9：基因治疗过程 ... 12 图表 10：基因治疗历史大事件 ... 13 图表 11：世界上第一个癌症基因治疗药物——“今又生” ... 15 图表 12：基因疗法治愈耐药性白血病 ... 17 图表 13：溶瘤病毒特异性杀死肿瘤细胞 ... 19 图表 14：获批上市的溶瘤病毒制剂 Iml