队列研究在中医药在临床研究方案设计中应用.pptVIP

队列研究的注意事项 研究对象选择是否存在选择性偏倚？ 资料收集的质量：完整性、准确性、失访率、盲法 资料可比性：纳入标准掌握是否准确？是否为连续病例资料？中心偏倚 混杂因素：分层、匹配，多元分析 资料分析：依据研究目的进行统计学分析 机遇的作用：事件率发生大小 提高队列研究质量的要素 选择研究对象：相对稳定、便于随访，医疗记录完整、便于查询，无明显的沾染，结局事件发生率较高(暴露人年数)； 治疗组与对照组均在同一观察人群中，反之应当注意两者在性别、年龄、民族、经济水平、医疗水平等方面均具有可比性 失访率控制在5-10% 队列迁移与转换 不可避免 重要的是预先定义队列！例如：术后接受系统长期的中医综合方案治疗（正规中医治疗6个月）、术后间断接受中医治疗（非正规中医治疗或中医治疗时间不够）、仅间断非中医师指导下的中成药治疗（弱暴露） 起始为西医队列后接受非常规中医治疗 起始为西医+中医综合治疗队列 解决办法：事后分析（统计专家） * * * * * * * * * * * * 队列研究在中医药临床研究方案设计中的应用 刘建平 北京中医药大学循证医学中心 2013-06-29 临床研究分类 干预性研究：试验性研究 观察性研究：队列研究 队列研究的基本概念 队列研究： 是把一群研究对象按是否暴露于某因素(接受某种治疗措施)分成暴露组(治疗组)和非暴露组(对照组)，随访适当长的时间，比较两组之间所研究疾病的发生率或病死率的差异，以研究这个（些）暴露(治疗)因素与疾病(结局)之间的关系。为流行病学观察性研究的经典方法之一。 这一概念已被引入疗效评价，此时暴露即为治疗措施，结局即为治疗结果，判断治疗与结局之间的关系（治疗-效果关联）。 队列研究(cohort study)的同义词 前瞻性研究(Prospective study) 随访研究 (Follow-up study) 事件研究 (Incidence study) 队列研究 (Cohort study) 纵向研究 (Longitudinal study) 历史性队列研究 (Historical cohort study) 群组研究 (group study) 队列研究的优点 队列研究属于观察性研究 其原理是推断因果关联，最初用于病因及危险因素的研究,调查因果关联 也用于研究治疗与结局的关联(因果关联的一种形式) 适合于评价复杂性干预措施 证据级别仅次于随机对照试验 队列研究与RCT的区别 RCT 干预性研究 通常采用随机分组 严格的纳入/排除标准 适用于简单干预 评价结局以替代指标为主 样本量较小 有伦理学问题 队列研究 观察性研究 按照暴露形成队列 纳入/排除标准简化 适用于复杂治疗 评价终点事件 样本量较大 无伦理学问题 /content/pdf/1749-8546-3-12.pdf 绿茶预防肿瘤RCT与队列研究 22项队列研究 平均样本量:38258/研究 暴露形式：常规饮茶 平均随访时间:8.5yr(6-11yr) 评价结局:癌症发生率、病死率、复发率 4项RCT 平均样本量181/RCT 干预：茶多酚(胶囊) 平均随访时间：1年 评价结局：8-OHdG、组织病理学指标、高危人群肿瘤发生率 队列研究 时间 暴露水平 非小细胞肺癌中医药治疗的队列研究 纯中医药疗法(晚期肺癌)：少见 中医综合方案+西医化疗/放疗 中成药(肿瘤相关)+西医化疗/放疗 中成药(非肿瘤相关)+西医治疗 纯西医治疗(早期肺癌根治手术)罕见 （国际合作） 假设：中医药暴露的剂量-效应关系 暴 露 水 平 队列研究资料分析(同RCT) 结局 患病 结局 不患病 暴露 (中医药) 非暴露 (不接受中医药) 不同暴露水平采用等级资料的统计分析！ * 队列研究的实施 队列的形成： 多中心队列(分层) 连续病例(研究期间所有符合纳入/排除标准的病例) 中医辨证分型(参考依据、动态信息) 新诊断病例（基线） 复诊病例(既往暴露) 纳入/排除标准（简化） 中医治疗方案（规范化） 随访计划（质量控制） 队列研究的类型 前瞻性队列研究 回顾性队列研究(历史前瞻性研究) 队列研究方案设计 建立假说：前期工作基础(经验-病例-对照研究) 设计 样本量估算 随访计划 实施 资料统计分析 报告 设计 前瞻性 地点 对象选择(诊断/纳入) 基线及暴露资料