赤芽球痨PRCA-自治医科大学.DOCVIP

赤芽球癆診療の参照ガイド 厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患克服研究事業 特発性造血障害に関する調査研究班 主任研究者 小峰光博 PRCAの診断基準と診療の参照ガイド作成のためのワーキンググループ 平成17年3月目　　次 緒　言 はじめに 作成法 構成メンバー 信頼度（エビデンスレベル） 定義（疾患概念） 診断基準 重症度基準 病期分類 疾患の特徴（本態）?定義 疫学的事項 病型分類 1) 経過分類 2) 病因分類 重症度基準と病期分類 病因?病態 臨床症状 検査所見 1）末梢血液所見 2）骨髄所見 3）画像所見 4）免疫学的検査所見 5）感染症 診断の手順 病型診断 治療法とその選択基準?第一選択となる治療法 　　1) 急性PRCAの治療 　　2) 慢性PRCAの治療 初回投与薬剤の選択に伴う問題点 診療の参照ガイド作成を目的としたアンケート調査結果 免疫抑制療法 (3-1) シクロスポリン (3-2) プレドニゾロン (3-3) シクロホスファミド 3) 続発性PRCAの治療 LDGL（lymphoproliferative disease of granular lymphocytes) 胸腺腫 骨髄異形成症候群(MDS) リウマチ性疾患 難治例?再発例への対応 治療管理に関わる事項について 中?長期の経過 予後予測因子 今後に残された問題点と将来展望 問題点の解決のために現実に進められている研究や必要な取り組み 参考文献１．緒　言 1）はじめに 　赤芽球癆（pure red cell aplasia: PRCA）は正球性正色素性貧血と網赤血球の著減および、骨髄赤芽球の著減を特徴とする症候群である。PRCAは稀な疾患でわが国の特発性造血障害調査研究班の患者登録集計によると1979年?199年の1年間PRCAは例であり同期間内の再生不良性貧血は1,例であった再生不良性貧血の年間罹病率は人口10万人に対し人あることからの年間罹病率は再生不良性貧血の%、すなわち人口10万人に対し人と推定される2. 定義（疾患概念） 　赤芽球癆（pure red cell aplasia. PRCA）は正球性正色素性貧血と網赤血球の著減および、骨髄赤芽球の著減を特徴とする造血器疾患である。再生不良性貧血（aplastic anemia, AA）が汎血球減少を特徴とするのに対し、PRCAでは選択的に赤血球系のみが減少し重症の貧血を呈する。通常、白血球数と血小板数は正常に保たれる。 3. 診断基準（平成16年度に作成された） 臨床所見として、貧血とその症状を認める。易感染性や出血傾向を認めない。先天発症としてDiamond-Blackfan貧血があり、しばしば家族内発症と先天奇形を認める。後天性病型はすべての年齢に発症する。 2. 以下の検査所見を認める。 1） 貧　血 2） 網赤血球の著減 3） 骨髄赤芽球の著減 3. 基礎疾患による場合を除き、以下の検査所見は原則として正常である。 白血球 血小板 4. 1.～3.によって赤芽球癆と診断し、以下の病歴と検査所見によって病型分類を行う。 病　歴 薬剤服用歴 感染症の先行 血液生化学検査 自己抗体を含む免疫学検査 骨髄穿刺、骨髄生検、染色体検査等による他の造血器疾患の判定 Ｔ細胞受容体(TCR)遺伝子の再構成 ヒトパルボウイルスB19を含むウイルス学検査 画像検査による胸腺種、悪性腫瘍の検索 5. 以下によって経過分類と病因分類を行う。 急性一過性： 経過観察、原因薬剤中止などの待機的治療で、推定発症または診断から 1か月以内に貧血の改善がみられ３か月までに回復する。 慢　性： 上記以外 　 特発性： 基礎疾患を認めない。 続発性： 先行または随伴する基礎疾患を認める。  4. 重症度基準（平成16年度に作成された） 重症度 輸血の必要性 維持療法の 必要性 再発の病歴 鉄過剰による 臓器障害 stage 1（軽　症） なし なし なし なし stage 2（中等症） なし あり なし なし stage 3（やや重症） なし あり あり なし stage 4（重　症） あり あり あり なし stage 5（最重症） あり あり あり あり 注 1　慢性赤芽球癆を対象とする。 注2　シクロスポリンを含む各種の治療法に１年以上にわたり不応の初発例はstage 4 (重症)に区分する。 5. 病期分類（慢性赤芽球癆を対象とする） 病期 病期名 基準 I 寛解導入期 初回寛解導入療法中 II 寛解維持期 治療薬剤の減量期間中（中止を含む） III 薬剤依存期 治療薬剤への依存（再発を含む） IV 薬剤不応期* 各種治療に反応せず輸血依存の状態* * シクロスポ