基因治疗-中国医科大学网络教育学院.pptVIP

第二节 基因治疗（Gene theraphy?） 基因治疗（gene theraphy?）：是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病以达到治疗的目的。 为达到这一目的，实施相应的策略。 1、直接疗法：纠正突变基因 也就是在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。这种方法上较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） 2、间接疗法：以正常基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 二者均是用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。 途 径 就基因转移的受体细胞不同，基因　　　　 　　　　治疗有两种途径： 　　　1、生殖细胞基因治疗 2、体细胞基因治疗 1、生殖细胞基因治疗 理论上将正常细胞基因转移到患者的生殖细胞（精细胞，卵细胞早期胚胎）使其发育成正常个体。这是理想的治疗方法，从根本上治疗遗传病，使其有害基因不能在人群中播散。 但还存在某些问题： 　1）靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展； 　2）基因转移效率不高，只能用显微注射方法； 　3）只适用于排卵周期短而次数多的动物，很难适用于人类。 　（但目前辅助生殖技