锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用研究进展精选.pdf

( ) Vol . 39 No . 6 第 39 卷 　第 6 期 西北农林科技大学学报 自然科学版 20 11 年 6 月 J ournal of Nort hwest A F U niver sit y (Nat . Sci . Ed . ) J un . 20 11 锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用研究进展 李战伟 ,王 　令 ,任 　刚 ,王 　昕 ,张智英 ( 西北农林科技大学 动物科技学院 , 陕西 杨凌 7 12 100) [摘 　要] 　锌指核酸酶技术是一种新兴的基因高效靶向修饰和调控技术 , 目前该技术已在人类疾病的基因治疗 中得到应用 ,通过敲除致病基因使其丧失致病性或者通过修复突变基因使基因表达正常 ,实现了对多种人类疾病的 基因治疗 。基于提高锌指核酸酶效率 、特异性和降低细胞毒性等方面的研究较少的现状 ,特就人工锌指核酸酶介导 的基因敲除和基因同源重组修复等在人类疾病基因治疗方面的应用及存在问题进行了综述 ,并对相关研究的开展进 行了展望 。 [ 关键词] 　基因治疗 ;锌指核酸酶 ; 同源重组 ;靶向修饰 ( ) [ 中图分类号] 　Q78 [文献标识码] 　A [文章编号] 　167 19387 20 11 Progre ss on applications of zinc finger nuclea se technology in gene therapy L I Zhanwei ,WAN G Ling ,R EN Gang ,WAN G Xin ,Z HAN G Zhiying ( ) Col leg e of A ni m al S cience an d Technology , N ort hw es t A F Uni vers ity , Yang l i ng , S haanx i 7 12 100 , Chi na Abstract : Zinc finger nuclea se t echnolo gy can be u sed effectively in gene regulatio n an d mo dification . A number of recent p ap er s have show n how t hi s t echnolo gy can be app lied effectively to mo del s of human gene t herap y . A variet y of human di sea se s have been t reat ed by gene inactivation or gene cor rection . How ever ,few p ap er s focu s on how to imp rove t he efficiency of zinc fin ger nuclea se s an d sp ecificit y ,minimize cy toto xicit y . The app lication s of t hi s t echnolo gy to human g