基因治疗（gene therapy）精选.pptVIP

至于传染病，是由外源病原体如病毒、细菌及其它微生物引起的疾病，而这些病原体是通过它们的遗传物质及其表达产物作用于人体而致病。同时，这些病原体的遗传物质还可以在人体内不断复制。 3.基因补偿性治疗 基因补偿性治疗指将目的基因导入病变细胞或其它细胞，不去除异常基因，而是通过目的基因的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷基因的功能或使原有的功能得以加强。目前基因治疗多采用此种策略。 1.逆转录病毒（retrovirus,RV） RV是目前基因转移中应用最为广泛的一类病毒。是一类RNA病毒。由于缺失了自身包装所必需的蛋白（结构蛋白gap，多聚酶pol，包膜糖蛋白env）基因，因此其复制需依赖辅助细胞系。逆转录病毒转染效率高，理论上可高达100%。 转染后，前病毒基因组（经反转录后形成的DNA）可与靶细胞基因组随机组合，因而能稳定的表达外源基因。 缺点：1）只能转染处于增殖状态的细胞；2）携带的外源基因不能太大（8-10Kb）； 3）逆转录病毒的感染依赖于靶细胞表面适宜受体存在，限制了它的应用，尤其是体内基因治疗的应用；4）理论上讲，从包装细胞释放出的复制缺陷的逆转录病毒只有一次性感染靶细胞，但在某种情况下也会造成野生型病毒的爆发。 5）由于病毒基因组是随机整合到靶细胞基因组的，因而具有致细胞癌变的可能；6）逆转录病毒不能耐受纯化和浓缩等处理过程，否则会使其感染