两种方案治疗182例郎格汉斯细胞组织细胞增生症.pdf

中国循证儿科杂志　 ２０１７年４月第１２卷第２期 ·８７ · ·论著· ＤＯＩ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３⁃５５０１．２０１７．０２．００２ 两种方案治疗 １８２例郎格汉斯细胞组织细胞增生症的 历史对照研究 １ １ 富　 洋 　 王宏胜 　 钱晓文　 苗　 慧　 朱晓华　 俞　 懿　 陆凤娟　 翟晓文 　 　 摘要　 目的　 比较复旦大学附属儿科医院（我院） ＣＨＦＵ⁃ＬＣＨ ２００６ 方案（简称２００６ 方案） 和ＣＨＦＵ⁃ＬＣＨ ２０１２ 方案 （简称２０１２ 方案）治疗郎格汉斯细胞组织细胞增生症（ＬＣＨ ）患儿的疗效和不良反应。 方法　 ２００６ 年 １ 月 １ 日至２０１２ 年 １１ 月３１ 日在我院接受２００６ 方案治疗的ＬＣＨ 初治患儿纳入２００６ 组， ２０１２ 年１２ 月 １ 日至２０１５ 年 １２ 月３１ 日在我院接受 ２０１２ 方案治疗的ＬＣＨ 初治患儿纳入２０１２ 组。 两组均经病理确诊ＬＣＨ ，排除治疗６ 周内自动终止治疗者。 每组进一步分 为单系统ＬＣＨ （ＳＳ⁃ＬＣＨ ）和多系统ＬＣＨ （ＭＳ⁃ＬＣＨ ）亚组。 所有患儿随访至２０１７ 年３ 月３１ 日。 治疗有效为无活动性病变或 活动性病变好转。 以Ｋａｐｌａｎ⁃Ｍｅｉｅｒ 法计算５ 年预计总生存率（ＯＳ ）和无病生存率（ＥＦＳ ） 。 不良反应根据ＷＨＯ 急性和亚急 性毒性反应分级标准分为０ ～ ４ 级。 比较两组治疗６ 和１２ 周有效率，恶化、复发和死亡情况，５ 年预计ＯＳ 、ＥＦＳ 和不良反应 发生情况。 结果　 ９６ 例患儿进入２００６ 组，男６４ 例，女３２ 例，中位年龄３．４ 岁，中位随访时间６．９ 年；８６ 例患儿进入２０１２ 组，男５９ 例，女２７ 例，中位年龄２．９ 岁，中位随访时间４．０ 年。 两组性别、诊断年龄、临床分型和危险器官受累（ＲＯ＋ ）情况 差异无统计学意义。 ①２００６ 组和２０１２ 组比较，ＳＳ⁃ＬＣＨ、ＭＳ⁃ＬＣＨ 亚组治疗６ 、１２ 周，有效率和复发率差异均无统计学意义。 ②２００６ 组和２０１２ 组ＭＳ⁃ＬＣＨ 亚组分别有４ 例和５ 例退出方案，转入其他挽救方案，分别有５ 例和４ 例死亡。 ③两组ＭＳ⁃ ＬＣＨ 患儿共９３ 例，其中＜ ２ 岁 ５ 年预计 ＥＦＳ 和 ＯＳ 均明显低于≥２ 岁患儿［ＥＦＳ ：（４ １． ９ ± ８． １）％ ｖｓ（ ６２． ６ ± ７． ５ ）％ ，ＯＳ ： （８０．８±６．２ ）％ ｖｓ （９８． ０ ± ２． ０ ）％ ］ ，Ｐ 均＜ ０． ０５ ；ＲＯ ＋ 患儿 ５ 年预计 ＥＦＳ 和 ＯＳ 低于 ＲＯ － 患儿［ＥＦＳ ： （３７． ４ ± ８． ０ ）％ ｖｓ （６６．０±７．３ ）％ ，ＯＳ ：（８０．４±６．３ ）％ ｖｓ （９８．０±２．０ ）％ ］ ，Ｐ均＜０．０５ ；ＲＯ－患儿＜２ 岁和≥２ 岁５ 年预计ＥＦＳ 和ＯＳ 差异无统计学 意义；６ 周治疗无效患儿５ 年预计ＥＦＳ 低于６ 周治疗有效患儿［ （３３．１±７．９ ）％ ｖｓ （７０．８±７．２ ）％ ］ ，Ｐ＜０．０５ 。 ④２００６ 组和２０１２ 组ＳＳ⁃ＬＣＨ 亚组５ 年预计ＥＦＳ 分别为（８４．８±５．３ ）％和（８６．７±５．６ ）％ ，５ 年预计ＯＳ 均为１００％ ；ＭＳ⁃ＬＣＨ 亚组５ 年预计ＥＦＳ 分 别为（５０．０±７．１）％和（５３．２± １０．０ ）％ ， ５ 年预计ＯＳ 分别为（９０．０±４． １）％ 和（９０．６±４．５ ）％ ；差异均无统计学意义。 ⑤２００６ 组 ＝ ＭＳ⁃ＬＣＨ 亚组化疗相关３／ ４ 级不良反应发生率（５０．０％ ，２５／ ５０ ） 高于２０１２ 组（２３．３％ ，１０／ ４３ ） ，Ｐ ０．００８ ０