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后 学 新药临床试验中的生物统计学知识要点概述 开 年 每 一、前言 1、新药临床试验的法规与质量要求 展 开 的 新药临床试验必须遵守 《中华人民共和国药品管理法》、 《药品注册管理办法》、 《药品 作 工 临床试验质量管理规范》以及其它相关规定。 本 2 ．生物统计学专业人员的职责 新药临床试验中所有的统计学工作，需由有资格的生物统计学专业人员负责。他们与临床 试验的研究者合作，确保本原则得以贯彻执行。 具体职责 试验方案 (protocol)的制定和修订 病例报告表(case report form, CRF)的设计 数据管理(data management)等 负责制定统计分析计划(statistical analysis plan) 完成临床试验资料的统计分析 提供试验结果的统计学分析报告和解释 协助主要研究者(principal investigator)完成临床试验的总结报告(clinical study report)。 3．统计学方法与统计软件 新药临床试验所用的统计学方法必须是国内外认可的统计方法。 后 学 统计软件须是国内外通用的统计分析软件。 开 年 每 二、整个临床试验需考虑的问题 1．观察指标 展 开 的 观察指标是指能反映新药疗效(effectiveness)或安全性(safety)的观察项目。 作 工 数值变量 本 分类变量 (1)主要变量和次要变量 主要变量(primary variable)又称目标变量(target variable)或主要终点（primary endpoint ）。 次要变量(secondary variable) 。 二、整个临床试验需考虑的问题 (2)复合变量 如果从与试验主要目的有关的多个指标中难以确定单一的主要变量时，可按预先确定的计 算方法，将多个指标组合起来构成一个复合变量(composite variable) 。临床上常采用的量 表(rating scale)就是一种复合变量。