高二生物 基因工程课件4.ppt

知识点2 基因治疗 1．原理：基因治疗是把正常基因导入病人体内有基因缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，这是治疗遗传病的最有效的手段。 2．过程：基因治疗有体外基因治疗和体内基因治疗两种途径，其中体外基因治疗过程如下图： 知识梳理 典例剖析 栏目链接 知识梳理 典例剖析 栏目链接 3．注意：基因治疗并非把健康的外源基因导入患者的全部细胞，而只是导入某些功能细胞中，且是体细胞。例如对于白血病的基因治疗主要就是给患者的造血干细胞导入正常基因。外源基因是不可遗传的，治疗好的患者后代仍有可能患病。 知识梳理 典例剖析 栏目链接 例2 科学家们对一位缺乏腺苷酸脱氨酶基因而患严重复合型免疫缺陷症的美国女孩进行基因治疗，其方法是首先将患者的淋巴细胞取出做体外培养，然后用逆转录病毒将正常腺苷酸脱氨酶基因转入人工培养的淋巴细胞中，再将这些转基因淋巴细胞回输到患者体内，经过多次治疗，患者的免疫功能趋于正常。据此完成(1)～(4)题。 (1)基因治疗是把健康的________导入有________的细胞中，以达到治疗疾病的目的。 知识梳理 典例剖析 栏目链接 (2)在基因治疗过程中，逆转录病毒的作用相当于基因工程中