《分子生物学1》ppt课件.ppt

*  2、应用分子生物学技术诊断感染性患者携带的病原体 例如应用核酸分子杂交或PCR技术可对感染性疾病所携带的病原体作出诊断。 3、应用分子生物学技术对癌基因和抑癌基因的点突变进行检测 应用PCR/ASO或PCR-SSCP可对癌基因和抑癌基因的点突变进行检测。 4、应用分子生物学技术进行法医学鉴定 应用southern印记杂交或单核苷酸多态性与DNA芯片技术结合进行个体识别和亲子鉴定 * 定义： 广义地说，基因治疗是应用基因或基因产物，治疗疾病的一种方法。从狭义地说，基因治疗是把外界的正常基因或治疗基因，通过载体转移到人体的靶细胞，进行基因修饰和表达，改善疾病的一种治疗手段。 三、分子生物学在基因治疗方面的应用 现在基因治疗不仅用于治疗多种遗传病（如血友病等）而且用于恶性肿瘤、某些传染病、（如爱滋病）心血管疾病和糖尿病的基因治疗。 *  四、分子生物学在生物工程和与生物制药方面的应用 生物工程包括基因工程、蛋白质工程、酶工程及细胞工程等。生物工程广泛用于生物制药领域.目前采用基因工程制备的多肽药物已达100多种，如干扰素、白介素、生长激素、红细胞生成素、免疫球蛋白等 * （一）重组激素 通过蛋白质工程手段可以提高重组蛋白质的活性、改善制品的稳定性、提高生物利用度、延长在体内的半衰期、降低制品的免疫原性等。 重组蛋白质/多肽药物 * （二）重组抗体药物 单克隆抗体：2010年达200亿美元 目前正在开发中的抗体数百种，已有150个产品已进入临床研究阶段。临床适应症以癌症最多，约占50%，其次是自身免疫性疾病，约占18%，感染占13%，心血管疾病占6%，器官移植引起的排斥占5%，其他占8%。 * （三）细胞因子类药物 细胞因子是一类由免疫细胞及相关细胞分泌的具有调节细胞功能的高活性的小分子蛋白质。通过与细胞表面的受体作用后发挥广泛的生物学作用。 * 基因药物 指将具有治疗意义的DNA重组入真核表达载体，直接转移至人体细胞，在体内表达出具有治疗意义的多肽和蛋白质；或应用直接作用于细胞内DNA或RNA，达到抑制基因复制和表达的核酸片段或其人工合成的类似物，以及对RNA具有切割作用的核酶。 目前临床上应用或处于研究阶段的主要基因药物为DNA药物和反义RNA药物 * （一）DNA药物 将治疗基因植入体内，让细胞自己合成和分泌药用蛋白质，从而达到防治疾病的目的。 * （二）反义药物 反义药物： 指人工合成或生物合成的DNA或RNA，可用于由于基因过度表达所致的肿瘤、遗传性疾病和病毒感染。这种核酸药物就是反义药物。包括反基因、反义寡核苷酸、反义RNA、小干扰RNA(siRNA)、肽核酸（PNA）和核酶。 * 五、分子生物学在预防医学中的应用 1、疫苗研究 疫苗的研究包括致死疫苗、灭活疫苗、减毒活疫苗、亚单位疫苗、重组活疫苗及DNA疫苗的研究。前3者属传统疫苗的研究，而后3者则属于采用分子生物学的理论和技术所进行的疫苗的研究。 *  2、环境监测与净化 （1）环境监测：采用核酸分子杂交技术或PCR技术可灵敏地检测环境中病原体的存在。如水中的细菌、病毒。 （2）环境净化：将一些特殊的基因导入特定的微生物中，可清除环境的有害物质。例如将抗DDT害虫中分离的抗DDT基因转移到细菌中去，可降解农田中残留的DDT；将能分解有机化合物的基因通过质粒导入微生物中，可清除污染水面上的石油；将耐汞基因导入腐臭假单胞杆菌中，该菌株能把剧毒的汞化合物吸收到细胞内，可净化汞污染。 * Reference books: 1. ?医学分子生物学? 冯作化主编 供八年制用 2. ?医学分子生物学? 查锡良主编 供研究生用 * * * * * 绪 论 戴五星 同济医学院生物化学与分子生物学系 * 本章我们讨论3方面的内容：  一、分子生物学和医学的关系及研究的主要内容 二、分子生物学的历史回顾、发展现状与发展趋势. 三、分子生物学在医学中的应用 * 第一节 分子生物学与医学的关系及研究的主要内容 一．分子生物学的定义 分子生物学是一门从分子水平研究生命现象、生命本质、生命活动及其规律的科学。它是在分子水平这一层次所形成的理论和技术体系，被称为分子生物学 。 医学分子生物学是从分子水平上研究人体在正常和疾病状态下的生命活动及其规律,从分子水平开展人类疾病的预防、诊断和治疗研究的一门科学。 * 二