药物临床试验数据管理与统计分析的计划和报告指导原则征求意见稿.PDF

药物临床试验数据管理与统计分析的计划和报告指导原则 (征求意见稿) 国家食品药品监督管理总局药品审评中心 目录 一、前言3 二、数据管理的计划和报告3 (一) 一般考虑 3 (二) 数据管理计划的基本内容4 1. 试验概述4 2. 数据管理流程及数据流程4 3. 采集/管理系统 5 4. 数据管理步骤与任务 5 5. 质量控制 7 (三) 数据管理报告的基本内容7 1. 参与单位/部门及职责8 2. 数据管理的主要时间节点8 3. CRF 及数据库设计8 4. 数据核查和清理8 5. 医学编码 9 6. 外源数据管理9 7. 数据管理的质量评估9 8. 重要节点时的数据传输记录9 9. 关键文件的版本变更记录 10 10. 报告附件 10 三、统计分析的计划和报告 10 (一) 一般考虑 10 (二) 统计分析计划的基本内容 11 1. 试验概述 11 2. 评价指标 12 3. 分析数据集 12 4. 缺失数据和离群值的处理 12 5. 统计分析方法 12 6. 图表模板 14 (三) 统计分析报告的基本内容 14 1. 试验概述 14 2. 统计分析方法 14 3. 统计分析结果 15 4. 统计学结论 16 5. 报告附件 16 四、名词解释 17 五、参考文献（略） 19 六、附录 20 2 一、前言 规范的数据管理计划有助于获得真实完整、准确可靠的高质量数据；而详细 的统计分析计划则有助于保证统计分析结论正确和令人信服。为保证临床试验数 据的质量和科学评价药物的有效性与安全性，必须事先对数据管理工作和统计学 分析原则制定详细的计划书。在试验完成时，对试验中的数据管理和统计分析工 作进行全面完整的总结至关重要，通过数据管理报告真实反映临床试验过程中的 数据质量和试验样本特征，通过统计分析报告为临床试验总结报告的内容和研究 结论提供主要依据。因此，在药物上市注册时，监管部门将数据管理计划和报告 与统计分析计划和报告视为评价临床试验结果的重要文件和依据。 虽然我国 《药物临床试验质量管理规范》（Good Clinical Practice, GCP） 中对药物临床试验数据管理与统计分析进行了原则要求，且国家食品药品监督管 理总局（China Food and Drug Administration, CFD