基因治疗在临床医学应用中的法律思考-北京大学.PDF

科 技 法 制 研 究 （顾香芳）基因治疗在临床医学应用中的法律思考 基因治疗在临床医学应用中的法律思考 顾香芳 （上海交通大学，上海200240） 摘 要：基因治疗技术水平不断进步的同时，人们对其的认知也愈趋理性和客观。结合基因治疗发展的状 况，对基因治疗应用于临床医学可能引起的相关法律问题展开讨论，并对我国基因治疗应用于临床医学方面 的立法进行探讨，提出包括治疗方案的审核、治疗过程的监督管理、相关的侵权问题以及治疗方法本身的专 利保护等立法建议。 关键词：基因治疗；法律问题；伦理学；立法建议 中图分类号：D920.4 文献标识码：A 文章编号：1003-9945(2011)01-0015-05 一、基因治疗及其发展 不俗进展，重新成为各国研究的热点。R N A i （R N A 基因治疗(Gene Therapy)是指将外源正常基因导入靶 interference, RNA干扰）是基因治疗的又一亮点，其在神 细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，而达 经性、遗传性、病毒性等疾病中的治疗研究已经展开[4] 。 到治疗目的。199 1年美国实施了人类第一个对遗传病进行 2009年，针对X-连锁型肾上腺脑白质营养不良症(X-linked 体细胞基因治疗的方案，科学家W. French Anderson等将含 Adrenoleukody strophy ，X-ALD) 的基因治疗初见成效， 有正常ADA （Adenosine Deaminase ，腺苷脱氨酶）基因的 并被 《Sci en c e 》评为年度十大科学发现之一[5] 。 正如 逆转录病毒转入一个4岁患有ADA-SCID （Severe Combined 《Science》评论指出：在饱受科学界质疑以及制药业遗忘 Immunodeficiency ，严重复合免疫缺陷综合征）的女孩的 多年后，近几年基因治疗在应对严重遗传性疾病方面取得 白细胞内，并用白细胞介素Ⅱ(IL-2)刺激其增殖，经10天 了重大突破，再次优雅的回归[6-7] 。 左右再经静泳输入到此患儿体内。大约1 －2月治疗一次。 在我国，基因治疗也有一定发展。199 1年，复旦大学 8个月后，患儿体内ADA水平达到正常值的25％，两年后 薛京伦教授研究小组进行了国内首例基因治疗临床试验。 基本恢复正常，未见明显副作用。此后又进行第2例治疗 2003年，人类首例商业化基因治疗产品 “重组Ad-p 53腺 并获得类似的效果[1-2] 。这是基因治疗史上的里程碑，迅 病毒注射液”在深圳诞生。目前，我国已在在遗传病、肿 速引起了全球基因治疗的研究热潮。然而，基因治疗的发 瘤、神经系统疾病及细胞因子基因治疗的临床前研究取得 展并不是一帆风顺的。1999年，美国一名年仅18岁的青年 了一定成绩[7] 。 Jesse Gelsinger 因患鸟氨酸转氨甲酰酶不足症 （一种遗传性 基因治疗按靶细胞类型分为生殖细胞(Germ-line Cell) 疾病）在美国宾夕法尼亚大学人类基因治疗中心接受基因 基因治疗和体细胞(Somatic Cell)基因治疗。广义的生殖细 治疗时不幸死亡，这一事件震惊了当时的科技界。基因治 胞基因治疗以精子、卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。 疗一度跌入低谷，各国对基因治疗临床试验的资助大幅减 由于生殖细胞基因治疗涉及一系列伦理学问题，如人权问 少[3] 。 题、阻碍人类多样性的问题以及基因歧视等，生殖细胞基 基因治疗在争议中不断地前进，最近几年已取得 因治疗仍属禁区[8] 。体细胞基因治疗是当前基因治疗研究 收稿日期： 修回日期： 2010-11-29 ； 2011-01-10 作者简介：顾香芳(1978 －), 女, 汉族, 江苏张家港人, 上海交通大学凯原法学院博士生；主要研究方向：知识产权法学、生物医药科技法学。