em研发现状与审评策略(精品·公开课件).pptVIP

化药研发现状与审评策略 楼永军 浙江省食品药品检验所 前言 本系列讲稿根据本人在CDE审评经历、经验及参加的CDE各类会议的会议纪要、听课笔记等资料整理而成，为本人对审评、注册认知的体现。 内容 引言 化药研发现状 化药审评策略 引言 药品质量控制理念 检验控制质量 生产控制质量 设计控制质量 引言 药品研发的思路 质量源于设计 过程决定质量 检验揭示品质 引言 药品审评理念的变迁 设计：关注基于产品、工艺确定的关键质量属 性，如晶型、粒度、杂质、溶解度等整 个研发过程的系统性与科学性 过程：重视生产工艺，如原料药的合成工艺、制 剂的处方工艺等 检验：强调质量标准及质量、稳定性研究等 内容 引言 化药研发现状 化药审评策略 化药研发现状 化药研发现状 化药研发现状 化药研发现状 化药研发较为活跃的领域 ? 注册分类1.1的药品（创新药） 定义：通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂，未在国内外上市销售 化药研发现状 研发特点：在系统、规范、有针对性的临床前研究以及临床研究探索基础上，通过确证性临床研究确证药物的安全性、有效性；依据科学严谨的试验设计、良好控制的试验过程、真实可靠的试验结果证实其临床价值与安全性风险之间的关系，即利益/风险比 申报程序：两报两批(IND、NDA） 化药研发现状 化药研发较为活跃的领域 ? 注册分类3.1/3.2的药品（化药3类、广义仿制药） 定义：已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂 化药研发现状 研发特点：“桥接”国外上市产品的安全性、有效性信息，是一类特殊的“仿制药”，按照现有法规需要开展验证性临床研究以进一步获取国内患者的安全性、有效性信息 申报程序：两报两批(验证性临床试验申请、NDA） 化药研发现状 化药研发较为活跃的领域 ? 注册分类6的药品（仿制药） 定义：已有国家药品标准的原料药或者制剂 研发特点：“桥接”国内上市产品的安全性、有效性信息 申报程序：一报一批/一报两批（ANDA） 化药研发现状 ? 新药研发现状 新药研发正在从仿制为主向创仿结合转变（最终目标：创制为主） 在研发方向上，仍定位于目前市场反应好的品种类别，以仿制和ME-TOO类居多 研发投入低（基本不超过企业总投入的5%），研发队伍占企业员工比例小 化药研发现状 ? 新药研发现状 存在重视知识产权（商业利益），忽视临床价值的情况，造成了研发的“高水平重复”（如2010年至今，申报注册替尼类药物的国内企业已经有近30家，呈现“替尼爆炸现象”） 内容 引言 化药研发现状 化药审评策略 化药审评策略 ? 审评策略 针对“高水平重复现象”，在“首仿批”、“首创批”基本满足临床治疗需求后，药品注册审评将采取适度收缩鼓励政策的策略 化药审评策略 ? 审评策略 对待仿制药审评排队的处理策略方面，对申请是“必须排队”还是“可排优先之队”将会区别对待。以下因素需要在审评中考虑： 具有较高临床价值，且可及性尚未有效解决 能够实现工业化生产，形成有效供给 按照国际标准建立全面、系统的药品质量控制体系 化药审评策略 ? 审评策略 对低水平重复的申请，按照规定的路径排队，将严格审评标准，加大不批准率 对增加重大公共卫生领域可及性、临床亟需的仿制药则可制定相应的审评策略，优先排队 对市场已经有充分供给，国家卫生行政政策强调严格管控的，则要排“无头之队” 谢谢 * * 3651 2129 1298 734 256 79 截至2012年2月24日，各类审评序列申报的品种数，仿制药约占45%，化药3类约占25%，创新药约占3%。 创新药中按注册分类的比例 特点： 非新靶点新机制的抗生素类品种申报仍然占较大比重 替尼类抗肿瘤药物事新的研发投入重点 福韦类抗病毒药物是研发投入关注的一个方向 反映了企业对未来市场的预期和研判，主要仍然以跟踪型创新为主 * * * 强调一下：一个正真做大事的医药企业，知识产权不是创新的最终目标和归宿，临床价值永远应是创新的目标