创新为源患者至上夏尔携手多方共促中国罕见病事业发展.PDFVIP

新闻稿 请即时发布 “创新为源、患者至上”，夏尔携手多方共促中国罕见病事业发展 ——夏尔助力2018 年第七届中国罕见病高峰论坛成功举行 9 月15 日，上海 —— 2018 年第七届中国罕见病高峰论坛于9 月 14-16 日在上海成功举办，作为罕见病领域的全球领先生物科技公司，夏尔作为重要合 作伙伴支持并参与其中。 本届论坛由上海四叶草罕见病家庭关爱中心与复旦大 学附属儿科医院（国家儿童医学中心）联合主办，是迄今国内罕见病领域规模最 大的综合性论坛。 为应对中国罕见病领域面临的诸多挑战， 夏尔在今年的高峰论坛上举办一 场卫星会议和四场分组会议，并邀请多位专家发表精彩演讲。包括国内外罕见病 领域的专家学者、临床医生、罕见病患者组织、患者家庭等 700 余名行业相关 人士出席本次会议，围绕“创新与合作——让爱不罕见”的大会主题，共同探 讨如何在“健康中国”理念下助力中国罕见病事业的发展。 夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞联合罕见病发展中心创始人兼主任黄如 方共同致力推进罕见病事业发展 C-ANPROM/CN//0102 创新为源，研发突破性创新医疗解决方案 罕见病是人类医学面临的最大挑战之一。目前，全球罕见病患者总人数高达 1 2 3.5 亿 ，其中中国罕见病患者预计超过1600 万人 。由于缺乏认知和有效的治 疗方案，罕见病患者长期面临诊断率低、治疗率低两大难题。在已知的7000 余 种罕见病中，仅5%有药可医，30%的患儿寿命不超过5 周岁1。 在中国，诊疗率双低的问题显得尤为突出。以血友病为例，全国 13.6 万血 友病患者中，诊断率不到 10%3,4 ；而在认知度更低的溶酶体贮积症领域，法布 雷病诊断率低于5%5 ，戈谢病的诊断率为9%且半数患者在初诊时不能被诊断出， 6 或被误诊为其他血液疾病 。 面对全球罕见病患者未被满足的迫切医疗需求，夏尔作为全球罕见病领域的 领航者，时刻有一种强烈的责任感与紧迫感。本次高峰论坛中，夏尔亚太区医学 事务部负责人刘森旺博士就罕见病药物创新研发主题与业界同仁进行深入探讨， 分享了夏尔在全球罕见病领域的经验与实践。他表示：“目前，夏尔正不断加大 在研发领域的投入，努力推动全球40 个临床产品项目的发展，其中约70%的临 床项目针对罕见病适应症，50%以上的项目已处于三期临床或上市注册阶段。秉 承‘创新为源、患者至上’的理念，夏尔一直致力于通过持续推进罕见病领域的 科技突破，推动罕见病产品线的不断丰富，为患者群体提供帮助。” 1 Global Genes. Factsheet on Rare Diseases. 2016: /rare-diseases-facts-statistics/ 2 《我国罕见病患者超 1600 万 降低漏误诊率是关键》，新华网，2016 年9 月25 日 3 The prevalence of hemophilia in mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar; 45(2):455-66 4 The prevalence of hemophilia in mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar; 45(2):455-66 5对，这是一个公益项目 | 国际罕见病日,2018-2-28: /s/y8B3HG8-TVeG39McrZjnGw 6张为民, 邓亮生, 孟岩,等. 中国人戈谢病基因突变的分析[J]. 中华医学杂志, 2009, 89(48):3397-3400. C-ANPROM/CN//0102 夏尔亚太区医学事务部负责人刘森旺博士在大会开幕式致辞 目前，夏尔拥有史上最强劲的产品组合，在全球超过40 种上市产品中，76% 的产品针对罕见病领域，重点关注免疫疾病、血液疾病、遗传疾病、肠胃疾病和 内科疾病等。借助精准创新和技术，夏尔首创突破性创新疗法，使用单克隆抗体 技术和基因技术分别针对遗传性血管性水肿（HAE）和血友病研发新的治疗方法， 这些突