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* 1 第十三章 基因治疗 2009-11-26 2 手术治疗 矫正畸形 器官和组织移植 手术切除肿瘤组织 2009-11-26 3 药物治疗 原则：补其所缺 去其所余 出生前治疗 羊水中甲基丙二酸含量增高，胎儿可能患甲基丙 二酸症，会引起新生儿发育迟缓和酸中毒，应在出 生前和出生后给母体和患儿注射大量VB12。 2009-11-26 4 药物治疗 原则：补其所缺 去其所余 出生前治疗 症状前治疗 患儿甲状腺功能低下，应给予甲状腺素终 生服用，以防患儿智能和体格发育障碍。 2009-11-26 5 药物治疗 原则：补其所缺 去其所余 出生前治疗 症状前治疗 现症病人治疗 2009-11-26 6 饮食疗法 原则：禁其所忌 产前治疗 现症病人治疗 2009-11-26 7 基因治疗(gene therapy) 运用DNA重组技术 修复患者细胞中有 缺陷的基因，使细 胞恢复正常功能而 达到治疗疾病的目 的。 2009-11-26 8 基因治疗的策略 基因修正(gene correction)：定点导入外源正 常基因，代替有缺陷的基因，对靶 细胞基因组无任何改变。属于直接 治疗。 基因添加(gene augmentation)：非定点导入外 源正常基因，而没有去除或修复有 缺陷的基因。属于间接治疗。 2009-11-26 9 基因治疗的基本方式