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临床医学科研设计方法及论文的严格评价 中华医学会 姜永茂 一、临床医学科研设计方法的分类 描述性研究(Descriptive Study) 病例报告（Case Report) 系列病例分析(Case Series Analysis) 横断面调查(Cross-sectional Survey) 分析性研究(Analytical Study) 病例-对照研究（Case-Control study) 队列研究(Cohort Study) 干预性研究（Interventional Study) 随机对照临床试验（RCT)、非随机同期对照临床实验（CCT)、历史对照临床试验、自身前后对照实验（Before-After Study)、交叉试验（Cross-Over Study) 病例报告 是有关单个病例或10例以下病例的详尽临床报告，系对罕见病进行临床研究的主要形式。 对新发生的疾病或临床事件的首例报告具有重要的价值，许多疾病首次认识都是通过病例报告形式，如AIDS、莱姆病等 病例报告由于详细描写病例的临床表现和治疗经过，有时可以提示实验室尚不能证实的发病机制，如血小板减少性紫癜、海豹肢畸形 高度选择，容易出现偏倚 不能估计疾病或临床事件的发生频率 据Fletcher统计，国外主要的医学期刊发表的原始研究中大约20%--30%为10例以下的病例报告，如BMJ的“Lesson of the Week” 病例报告实例 1980-1981年6个月的时间内，洛杉矶三家医院先后发现5例以前健康的男性同性恋青年患卡氏肺囊虫肺炎，这种情况引起了人们的注意，因为这种类型的肺炎以前几乎毫无例外地发生于老年男性或女性，因为他们的免疫系统受到了抑制。这种不常见的情况提示医生他们可能患了一种以前不知道的疾病，后来证实他们患的是获得性免疫缺陷综合征，即艾滋病 Hymes KB,Greene JB,Marcus A, et al. Kaposi’s sarcoma in homosexual men-a report of eight cases. Lancet, 1981, 2: 598. 系列病例分析 是对一组病例资料进行的分析（一般10例） 可以是前瞻性的，但多数是回顾性的，病例资料不全 对病例有一定的选择性，容易导致偏倚 缺少对照，难以比较效果 评价：（1）样本量；（2）前瞻性还是回顾性；（3）连续样本、抽样样本、选择样本；（4）诊断标准 系列病例分析实例 1997年新英格兰医学杂志报道了24例既往健康且相对年轻的妇女患有瓣膜性心脏病。通过分析发现, 这些妇女在患病前的1年时间里均服用了一种通过抑制食欲而达到减肥目的的减肥药（fenfluramine-phentermine)。作者推论这种减肥药可能导致严重的瓣膜性心脏病。后经病例-对照研究证实。 Connolly HM. Valvular heart disease associated with fenfluamine-phentermine. N Engl J Med, 1997,337:581-588. 描述性研究的评价 病例报告和病例分析都是描述性研究，缺乏严格的科研设计和规范的对照分析，科学性差，论证强度低，只能为进一步进行分析性和试验性研究提供线索，本身并不能验证假设。但描述性研究容易进行，临床医生面临大量临床资料和病史记录，随时可以总结分析，所需时间短，不需很多的人力、物力，因此至今仍是临床医生应用的最主要的科研设计方案 横断面研究 是在某一时点或相当短的时间内(如1天、一周或一个月）对某一人群中有关疾病或临床事件的患病（或发生）状况及影响因素进行调查分析，因此又称为现况研究或患病率研究 现况研究的目的是了解某一疾病或临床事件的发生状况及其影响因素，根据不同的研究目的可获得不同的结果，如患病率、抗体阳性率、实验室指标的阳性率、疾病的伤残率和死亡率等 诊断试验评价的科研设计可以视为特殊形式的横断面研究 横断面研究实例 我国糖尿病研究协作组进行的“我国14省市30万人口糖尿病调查报告”，是我国首次在全国范围内进行的糖尿病患病率调查，获得我国糖尿病的实际患病率为0.609%，对研究我国糖尿病的分布及制定防治规划都有十分重大意义。 评价这项研究要注意：所抽取的30万人口作为研究对象代表性如何？所应用的筛选试验本身敏感性和特异性如何？糖尿病的诊断标准如何确定？ 可同时进行危险因素调查，如年龄、性别、吸烟、饮酒等 横断面研究的评价 横断面研究基本上属于描述性研究，但与病例报告及病例分析相比，其研究设计较为严密，需要计算样本大小，在选择研究对象、抽样方法、影响因素的调查及结果的分析等方面均较为规范，对患者和非患者的特征及影响因素又可以进行某些比较性研究和分析。现况研究主要是通过普查和抽样调查方式进行