基因转上移与基因治疗.pptVIP

一、基因治疗概念 基因治疗(Gene Therapy) 指将正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入靶细胞,纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。 体细胞基因治疗始终需要考虑的问题基因转移的效率治疗的特异性基因表达的持久性及其调节治疗的毒副作用  什么疾病 什么基因 什么载体 什么靶器官和靶细胞 什么基因导入方法 Gene Correction - Chimeraplasty 四、基因转移的主要方法： 若干相关术语：Transfection 转染 ：过去：将病毒DNA或RNA  转入细胞。  现在：将外源DNA转入动物细胞。DNA Transfer 转移：基因导入或转移广义的概念。Transduction 转导：噬菌体介导的细菌之间的基 因  转移。Transformation 转化：将裸DNA或质粒导入原核 和真核细胞。 基因治疗过程中的基因转移方法Viral vectorsNon-viral vectorsPhysical methods目前最有效的是病毒载体，但存在插入大小有限、免疫原性强和生产难等局限 Advantage and disadvantage of gene-transfer vector(2)Vector Advantage DisadvantageNaked DNA manufacturing, storage, QC very short duration of expression in are simple and cheap, very most tissues, very ineffecient  low immunogenicity, clinical transfection ex vivo and in vivo limb ischaemia, good safety retargeting transfection very  profile difficultCationic lipids relative simple manufacturing , inefficient transfection in vivo storage ,QC efficient transfection very short duration of expression  ex vivo , low immunogenicity little clinical experience condensed relative simple manufacturing , inefficient transfection in vivoDNA particles storage, QC . Efficient trancfection very short duration of expression ex vivo, low immunogenicity now clinic experience good safety profile