中美两国CAR-T细胞临床试验比较分析.PDF

C hinese Journal of NewDrugs 2018,27(5) · · 新药述评与论坛 中美两国CAＲ-T 细胞临床试验比较分析 1 2 苟 ， 高 丽娟 建超 (1 ， 京100730; 中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院 北 2 ， 100038) 国家食品药品监督管理总局药品审评中心 北京 ［ ］ : T (chimeric antigen receptor T cell ， 摘要 目的 比较分析中国和美国的嵌合抗原受体基因修饰 细胞 CAＲ-T) 。 : clinicaltrial． gov CAＲ-T ， 的临床试验情况 方法 检索中国和美国在 网站上注册的 细胞临床试验 得 CAＲ-T 121 ， 113 ， 、 、 、 、 到中国 细胞临床试验 项 美国 项 对试验规模 招募人群 研究设计 靶点 适应证等进行分 。 : CAＲ-T ， ; 析 结果 中国注册的 细胞临床试验以单中心临床试验为主 临床试验招募的受试者规模小于美国 中国招募儿童受试者的试验占43． 8% ，高于美国的31． 8% ;中国倾向于采用同时观察安全性和有效性的 / ， ， ; Ⅰ Ⅱ期试验设计 美国选择比较保守 倾向于从Ⅰ期试验开始 中美两国在造血系统来源的恶性肿瘤临床试 ，CAＲ-T ， CAＲ-T 。 : CAＲ-T 验中 细胞的靶点选择比较一致 实体瘤中 细胞靶点差异稍大 结论 中国的 细胞临 、 、 ， 、 、 床试验具有增速快 数量大 与西方先进技术代差小等特点 同时存在试验人群规模小 试验设计较为激进 安全性风险暴露不足等问题。 ［ ］ ; ; T ; ; 关键词