蛋白质组学跟新药开发.pptVIP

蛋白质组与新药开发 新药开发流程图 蛋白质组学在确定药物靶标中的作用 蛋白质组学用于先导化合物的发展 蛋白质组学与临床研究进展 * * 一个新药从开发到上市，历经十几年的时间，研究开发经费可达十几亿美元。可一旦上市，利润却相当可观。 新药开发是周期长，高风险，高投入，高汇报的产业。 当代创新药物的研究十分激烈，焦点在于筛选新药，问题的核心是低成本，高效率地筛选出新药达到缩短新药发现过程的目标。 结 核 病 结核病流行全球形势严峻 Nat Rev Microbiol, 2005,3:656 Gyrase ATP synthase R207910 Nat Biotech,2005,23(2):187 核酸作为药物作用的靶标存在的缺陷: ①由于核酸结构的同源性，作用于DNA的药物大多选择性差且毒性大，特别是形成共价结合的药物都有严重的细胞毒性； ②大多数疾病都是表征在蛋白质水平上而不是在基因水平，细胞和组织中mRNA的丰度与蛋白质的丰度相关性不显著； ③核酸药物释放到组织是一大难题； ④很多疾病是多基因共同作用的结果，很难找到关键基因作为作用的靶标。 　　疾病的发生发展，药物的作用大多是在蛋白质水平上进行的，因此蛋白质组学克服了蛋白质表达和基因之间的非线性关系。将蛋白质组应用于新药研究，可以通过对疾病与正常细胞中的蛋白质组进行比较，发现可以成为药物筛选的作用靶标的与一些疾病相关的蛋白