小分子靶药物简述.docVIP

小分子靶向药物简述 摘要：根据 HYPERLINK /wiki/%E8%82%BF%E7%98%A4 \t /wiki/_blank 肿瘤细胞中分子的生物学特征与正常细胞中分子生物学特征的区别而研发的药物统称为分子靶向药物，是随着当代分子生物学、细胞生物学的发展产生的高科技药物。靶向药物治疗癌症，不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。使用靶向药物的治疗方法称为 HYPERLINK /wiki/%E9%9D%B6%E5%90%91%E6%B2%BB%E7%96%97 \t /wiki/_blank 靶向治疗（targeted therapy）。 靶向药物（targeted medicine）是随着当代 HYPERLINK /sowiki/%E5%88%86%E5%AD%90%E7%94%9F%E7%89%A9%E5%AD%A6?prd=content_doc_search \o 分子生物学 分子生物学、 HYPERLINK /sowiki/%E7%BB%86%E8%83%9E%E7%94%9F%E7%89%A9%E5%AD%A6?prd=content_doc_search \o 细胞生物学 细胞生物学的发展产生的高科技药物，是目前（2012年）最先进的用于治疗 HYPERLINK /sowiki/%E7%99%8C%E7%97%87?prd=content_doc_search \o 癌症 癌症的药物，它通过与癌症发生、 HYPERLINK /sowiki/%E8%82%BF%E7%98%A4?prd=content_doc_search \o 肿瘤 肿瘤生长所必需的特定分子靶点的作用来阻止癌细胞的生长。 关键词：药物 靶向 治疗 正文 作用机制 靶向药物与常规 HYPERLINK /sowiki/%E5%8C%96%E7%96%97?prd=content_doc_search \o 化疗 化疗药物最大的不同在于其作用机理：常规化疗药物通过对细胞的毒害发挥作用，由于不能准确识别肿瘤细胞，因此在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常细胞，所以产生较大的毒副作用。而靶向药物是针对肿瘤 HYPERLINK /sowiki/%E5%9F%BA%E5%9B%A0?prd=content_doc_search \o 基因 基因开发的，它能够识别肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点，通过与之结合（或类似的其他机制），阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。由于这样的特点，靶向药物不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。使用靶向药物的治疗方法称为“ HYPERLINK /sowiki/%E9%9D%B6%E5%90%91%E6%B2%BB%E7%96%97?prd=content_doc_search \o 靶向治疗 靶向治疗”（targeted therapy）。 分子靶向药物通过阻断肿瘤细胞或相关细胞的信号转导，来控制细胞基因表达的改变，而产生抑制或杀死肿瘤细胞。 二，代表药物 1. 具有靶向性的表皮生长因子受体(EGFR)阻断剂，如吉非替尼(Gefitinib，Iressa, 易瑞沙)；埃罗替尼（Erlotinib, Tarceva） ZD1839(Iressa)可以增加PDD、CBP、Taxol、Docetaxel及ADM等药物的抑瘤效果,但不增加Gemzar的抑瘤作用；OSI-774(Tarceva, erlotinib)也是一种表皮生长因子受体-酪氨酸激酶( EGFR-TK)拮抗剂,属小分子化合物。2002年9月,美国FDA批准其作为标准方案治疗无效的晚期NSCLC的二线或三线治疗方案。OSI-774对头颈部肿瘤和卵巢癌也有效；联合化疗治疗胰腺癌的III期临床试验研究正在进行之中；在欧洲进行了OSI-774联合健择+顺铂治疗非小细胞肺癌的III期临床试验研究；在美国也进行了OSI-774联合泰素+卡铂治疗非小细胞肺癌的III期临床试验研究；有些临床试验研究有了初步的结果。Glivec (STI571, imatinib,格列卫)是一种酪氨酸激酶抑制剂,属小分子化合物用于既往干扰素治疗失败的CML慢性期患者有效率达100%，对Ph阳性的急性淋巴细胞性白血病(ALL ) 缓解率也高达70%，Glivec还显示对胃肠道恶性间质细胞瘤(GIST)患者的疾病控制率达80%～90%；对化疗和放疗高度拮抗的恶性胶质瘤(最常见的脑肿瘤)可能有效。 2. 针对某些特定细胞标志物的单克隆抗体，如西妥昔单抗（Cetuximab, Erbitux）；抗HER-2的单抗，如赫赛汀（Trastuzumab, Herceptin）； 抗EGFR的