基因治疗 课件.pptVIP

一、基因治疗的概念 ◆基因治疗（gene therapy）——就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。 原位修复(基因修复）：对有缺陷的基因在原来位置上进行修复，使该基因恢复正常 基因替代疗法：治疗策略是切除发生缺陷的基因，再转入有功能的正常 基因增强：将目的基因导入靶细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能 基因抑制：导入外源基因以抑制原有的基因，目的在于阻断有害基因的表达 基因治疗的前景分析 基因治疗：降低成本 理论上所有治疗基因（包括非分泌蛋白）均可开展基因治疗 基因治疗：技术上难度大，有效性和安全性要求高 基因治疗：仅10余年历史，技术不够成熟，风险大 三、基因治疗的两大途径 四、基因转移的方法 病毒载体 逆转录病毒载体 腺病毒载体 单纯疱疹病毒载体 非生物学方法 直接注射 脂质体 受体介导 （一）基因治疗的病毒载体 应该具有的基本条件： 携带外源基因并能组装成病毒颗粒 介导外源基因的转移和表达 对机体没有致病能力 充分了解载体病毒的基因组结构和功能（编码区/非编码区、结构蛋白/非结构蛋白、必须基因/非必须基因、包装容量等） 外源基因插入病毒基因组的非必须区 致病基因（裂解细胞、癌基因使细胞转化）?删除 插入外源基因长度受限?删除非必须基因/必须基因（由辅助病毒或宿主细胞提供该基因的功能） （二）非病毒载体 1. 裸DNA