临床试验中的意向处理分析.docVIP

临床试验中的意向处理分析 意向处理（Intention-to- Treat , ITT）分析是随机对照试验设计、实施和分析过程中的一种策略，即不论在试验中实际发生什么情况（如发生受试者在随机分组后：1）因死亡或退出实际未开始治疗，2）被发现不符合纳入标准，3）中途退出治疗或未依从分配的治疗方案，4）失访等。），均按最初分组（治疗组或对照组）情况进行结果分析，以保证对所有参加随机分组的病人均进行了分析。 　　意向处理分析是近年来临床试验中提倡使用的方法，主要有两个目的： 1. 保证真正达到随机分组的目的， 即治疗组和对照组除随机误差之外， 其基线情况相同， 具有可比性。 因为当受试者不管由于上述四种情况那一种被排除，各组余下的受试者就不是随机分配的结果， 除非受试者的排除是随机的， 而这种情况实际上不存在。 2. 真实地反映干预措施在临床实际中的效果。因为在临床试验中受试者（不管何种原因）出现的终止或改变治疗方案的情况在临床实际中亦可能会出现， 如果临床试验的结果建立在排除这些受试者的基础上， 干预措施在临床实际中的疗效将会被高估或低估，真实性降低。 因此意向处理分析最适合于证实临床实际效果的实效性临床试验（pragmatic trial），而不是探索理想条件下理论效果的探索性临床试验（explanatory trial）。 　　 意向处理分析的基本前提是对所有受试者的主要结局变量进行分析，因此试验过程中预防和最大限度地减少失访是临床试验的关键， 这要求试验者在试验设计时即应确定意向处理分析的原则，在试验中当受试者随机分配后不管发生何种情况均应按计划进行相应结局变量的测定和完成随访。如果发生了失访，可采用几种方法进行处理：1.采用失访者最后一次测量结果； 2.假设所有失访者都为最坏或最佳结局； 3.假设治疗组失访者为最坏结局而对照组为最佳结局，或相反。 值得注意的是， 以上处理方法均是对试验结果的估计而非确切的结论，具体的选用须对失访的原因进行分析后决定。 有研究者认为应采用上述各种方法进行分析，将各种分析结果列出供读者参考。 　　 为保证进行意向处理分析， 应在临床试验的设计、实施和分析的全过程中采用相应措施而非只注意结果分析阶段。Sally 等建议[1]，在临床试验的设计阶段应：1.明确是否为实效性临床试验，对实效性临床试验应采用意向处理分析，2.制定合理的纳入标准，使不符合纳入标准者即使未能被包括在意向处理分析中，对研究结果亦无明显影响； 在实施阶段应：1.最大限度地减少对主要判效指标的失访， 2.对所有退出试验的受试者完成随访；在分析阶段应：1.每位受试者的资料均被纳入并列入预先分配的各组，2.分析失访对试验结果的潜在影响；在报告阶段应：1.明确指出已采用意向处理分析方法，并详细说明处理受试者未依从治疗方案及失访的方法，2.报告受试者未依从分配的治疗方案以及失访的发生情况，3.讨论失访对试验结果的潜在影响；4.将结论建立在意向处理分析的基础上。 参考文献 1．Sally Hollis， Fiona Campbell. What is meant by intention to treat analysis? Survey of published randomised controlled trials. BMJ 1999; 319: 670-674. 来源：中国临床试验网