不同严重程度血友病患儿预防治疗的剂量选择-现代仪器与医疗.PDF

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不同严重程度血友病患儿预防治疗的剂量选择-现代仪器与医疗.PDF

临床研究 2018年  第24卷   第3期 不同严重程度血友病患儿预防治疗的剂量选择 张小华 谭心海 顾远平 苏华平 张连红 天门市第一人民医院儿科,湖北天门 431700 [摘 要] 目的:观察不同严重程度血友病A 患儿采用中剂量及低剂量预防性治疗效果。方法:回顾性分析 36 例完成预防性治疗 1 个疗程以上血友病A 患儿资料。患儿接受重组人凝血因子FVIII 注射治疗,中剂量组: 15 ~25U/(kg•次) ,每周2 ~3 次;低剂量组:5 ~15U/(kg•次) ,每周2 次。3 个月为一个治疗周期,观察周 期为6 个月,比较治疗前后关节出血次数,颅内出血、腹腔出血等严重出血事件发生情况,根据自行设计量表 进行患儿生活质量评估,于治疗半年内进行凝血因子抑制物筛查。结果:轻中重型患儿预防治疗后6 个月内关 节出血次数和严重出血次数均低于治疗前,治疗前后比较差异有统计学意义。重型患儿中剂量组治疗后出血次 数低于低剂量组,组间比较差异有统计学意义;中型患儿中剂量组治疗后出血次数低于低剂量组,但组间差异 无统计学意义。中剂量及低剂量组预防治疗后生活质量改善情况组间比较差异无统计学意义。患儿FVIII 抑制 物测定,结果均为阴性。结论:中剂量和小剂量预防治疗可明显减少患儿出血的发生频率,减轻由于关节出血、 肌肉损伤带来的并发症,但对于重型患儿应在密切观察监测基础上调整剂量,不能盲目应用低剂量预防。 [关键词] 血友病;预防治疗;中剂量;低剂量 中图分类号:R725.5 文献标识码:A 文章编号:2095-5200(2018)03-082-03 DOI:10.11876/mimt201803034 血友病A 和B 患者体内分别缺乏凝血因子VIII 和 IX 1.2 预防治疗方法 因子,属于性连锁隐性遗传性疾病,而丙型血友病(遗传 患儿接受重组人凝血因子FVIII 注射治疗,中剂量组: [1] 15 ~25U/(kg•次) ,每周2 ~3 次;低剂量组:5 ~15U/(kg• 性Ⅺ缺乏症)则为常染色体隐性遗传性疾病 。血友病A 可引起关节、肌肉等组织自发性、反复出血,目前尚无根 次) ,每周2 次。以3 个月为 1 个疗程,患儿持续预防治疗 [2] [3] 时间6 ~35 个月。 治性治疗方法 。对血友病患儿进行预防性治疗 ,帮助患 儿有效控制出血,避免残疾,让患儿能更多地参与校园生活、 1.3 观察指标 更好地完成学业。 统计治疗前后6 个月内患儿关节出血次数,颅内出血、 预防性治疗需持续输入凝血因子,但是重组凝血因子 腹腔出血等严重出血事件发生情况,根据自行设计量表进 费用昂贵,预防性的持续替代治疗普及将给患者家庭及国 行患儿生活质量评估,量表指标包括洗漱、穿衣、完成慢 [4] 走课间操等一般运动能力。并于治疗半年内进行凝血因子 家卫生经济支出带来沉重负担 ,我国仅部分经济发达地 区预防治疗开展较好,临床工作者一直在探索符合我国国 抑制物检查。 [5] 情的中低剂量预防治疗方案 。本研究对不同严重程度血 1.4 统计分析 友病A 患儿的预防治疗剂量进行分析,完善我省单中心中 数据采用SPSS20.0 进行分析,治疗前后计数资料比较 2 剂量和小剂量预防观察数据。 采用 检验,计量资料采用χ 检验,单侧检验,α=0.05 。t 1 资料与方法 2 结果 1.1 纳入标准及分组 2.1 治疗前后出血情况比较 [6] 轻中重型患

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