疾病的基因治疗.pptVIP

一、基因治疗主要病种： 主要为对人类健康威胁严重的疾病。包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、类风湿等）。 　 2、血友病B基因治疗的实践与发展 血友病B（ Hemophilia B）是一种由于凝血因子IX基因（hFIX）发生突变而引起的出血性疾病。其症状表现为自发性出血，严重者可因关节出血导致关节变形和残废甚至死亡。该病为X染色体连锁，在男性中发病率大约为1/100,000。 In vitro Expression of AAV/mFIX Expression of rAAV-hFIXR338A in Mice: Expression of mFIX in Hemophilia B Mouse 宫内胎鼠基因治疗 建立了复制型AAV病毒检测的巢式PCR方法以及HSV病毒检测方法,提高了灵敏度。 研究了肌肉注射重组AAV在体内的分布，分散程度与注射剂量成比例，主要分布在注射肌肉组织,经过半定量PCR发现肌肉中的载体数是其它组织的1,000－10,000倍。 鼠类使用AAV毒性研究,病毒注射后血浆没有发现血清肌氨酸激酶水平的上升，体重没有改变，未见血清的化学参数或血液参数的改变。仅发现少量由淋巴细胞浸润导致的感染,无结构改变。 安全性 以高剂量AAV病毒肌肉注射老鼠试验中，未引起组织毒性,所有动物