医学科研设计与临床循证医学-9 实验性研究revised.ppt

* * * * * * * * * Validity and Reliability Errors can be caused by a lack of either validity or reliability Validity and reliability are related. If a measure is unreliable it is not capable of producing valid results. Better reliability is necessary, but not sufficient for validity. * Threats to Study Validity Bias Selection Information Confounding Regression to the Mean 这是临床上见到的一种现象，即一些极端的临床症状或体征或化验指标的病人，即使不进行治疗处理，在其后的连续测量中，这些指标也有向正常值趋近的现象。 * Threats to Study Validity Selection Bias Distortion of effect estimate because of (i) manner subjects selected: biased sampling, (ii) selective losses: loss to follow-up and non- responses. * Threats to Study Validity Information Bias Distortion of effect estimate when measurement of exposure or disease is systematically inaccurate. (i) misclassification bias - incorrect classification of exposure or disease, (ii) recall bias: accuracy of self-reported data varies across comparison groups. * Threats to Study Validity Confounding . . . Addressing the Problem: At the design stage we can use: Randomization Matching At the analysis stage we can use: Stratified analysis (Mantel-Haenszel Methods) logistic regression * 沾染是对照组意外地接受了试验组的处理因素。 干扰是指试验组患者额外地接受了与研究因素效应一致的其他处理，这样使研究因素效应增强。 沾染和干扰 * 终止试验标准 剂量递增过程中出现严重不良反应（影响正常工作，学习，生活等） 半数受试者（如3/6，4/8）出现轻度不良反应 抗癌药半数（如3/6，4/8）出现较重的不良反应 在达到最大剂量时，虽未出现不良反应，亦应终止试验 * 受试者退出标准 受试者依从性差，不能按时按量用药 使用其他影响耐受性判断的药物或食物 受试者不愿意继续进行临床试验，向主管医生提出退出者 失访 * RCT的优缺点 优点 可比性好 试验对象诊断明确 收集详细信息 实验结果客观、真实 缺点 伦理问题 失访问题 费用高 研究对象的选择性 * 非随机对照试验 又称类试验，是一类有对照，但没有随机分配或完全没有平行对照的临床试验方法。 优点：方便、简单，容易被医生和患者接受，依从性好。 缺点：难于保证各组间的可比性，受控条件较差，所得研究结果不如临床试验结果可靠。 * 根据是否设立对照组可将类试验分为两类 1.不设对照组的类试验 一是自身的前后对照，即同一受试对象在接受干预措施前后进行比较。 二是与已知的不给干预措施的结果进行比较。 2.设对照组的类试验：有些试验虽然设立了对照组，但研究对象的分组不是随机的。 * 现场试验 * 现场试验基本原则与步骤 明确目的 选择对象 确定现场 确定样本 随机分组 设立对照 确定结局、诊断标准、效果指标和观察时间 盲法观察 整理资料和分析结果 * 明确研究目的 在研究设计书中应有明确的研究目的，如： 婴儿接种乙肝疫苗预防乙型肝炎的研究 人群健康教育对改变吸烟行为的效果评价 实验目的是选择研究方案、对象等的前题。一次研究解决一个主要问题，问题太多会影响主要实验结果