年月日会议直击CAR-T疗法攻克多发性骨髓瘤希望最大.PDF

公司研究 Page 1 yInfo] 证券研究报告—动态报告/公司快评 医药生物 [Table_StockInfo] 金斯瑞生物科技 （1548.HK） 买入 生物科技 动态报告 （维持评级） 2011-08-10a 2018 年12 月10 日 [Table_Title] 2018 ASH 会议直击：CAR-T 疗法攻克多发性骨髓 瘤希望最大，金斯瑞传奇疗效数据最优 证券分析师： 谢长雁 0755xiecy@ 证券投资咨询执业资格证书编码：S0980517100003 联系人： 马步云 0755mabuyun@ 事项： [Table_Summary] 2018 年12 月，第60 届ASH （American Society of Hematology，美国血液学会）年会在美国加利福尼亚州圣地亚哥会 议中心召开。 （1）在本次ASH 会议上，西安交大二附院汇报了由金斯瑞子公司南京传奇支持的研究者发起的单臂、开放式1 期临床 研究的最新数据，评估新型嵌合抗原受体T 细胞(CAR-T)疗法LCAR-B38M 对复发/难治性多发性骨髓瘤晚期患者的疗效。 57 名多发性骨髓瘤晚期患者接受了LCAR-B38M CAR-T 细胞疗法。患者中位年龄为54 岁（范围27-72 岁），这些患者 此前接受过的治疗的中位线数为3 （范围1-9），74%的患者入组时为Durie-Salmon 分期III 期。研究结果：总缓解率为 88%。74%的患者达到了完全缓解(CR)；4%的患者达到了很好的部分缓解(VGPR)，11%的患者达到了部分缓解(PR)。 42 名达到完全缓解的患者中，骨髓流式细胞检测显示，39 名患者(68%)的微小残留病灶(MRD) 呈阴性。中位缓解持续 时间(DOR)为 16 个月，所有收治病人的中位无进展生存期(PFS)为 15 个月。达到完全缓解的患者的中位无进展生存期 为24 个月。 （2）本次ASH 会议上，新基、Bluebird、诺华、安进、GSK 等多家美国药企公布了多发性骨髓瘤 （MM）治疗领域的 最新临床进展，包括BCMA 靶点的细胞治疗、双特异性抗体、ADC 等多种免疫疗法。 国信观点：  CAR-T 细胞免疫疗法在多发性骨髓瘤治疗领域的临床疗效显著，金斯瑞传奇表现最优、弯道超车可期 在2017 年6 月的美国临床肿瘤学会 （ASCO）年会上，来自中国的南京传奇生物（金斯瑞子公司）因针对多发性骨 髓瘤BCMA 靶点的CAR-T 细胞治疗药物优异的临床研究数据成为备受瞩目的一匹黑马。2017 年 12 月，跨国制药 巨头美国强生公司与金斯瑞达成关于该CAR-T 产品的全球许可与合作协议，强生向金斯瑞支付3.5 亿美元首付款以 及后续里程碑付款，同时共同开发全球市场，共担成本，共享受益：其中大中华市场比例为 7:3，金斯瑞占 7 成收 益；其它市场5:5，各占 50%收益。这项合作创下中国药企对外专利授权首付款最大金额与后续合作最优条件，显 示了中国优秀公司并未缺席这一轮全球生物技术最大风口并握有主动权。我们判断，以 CAR-T 疗法为代表的细胞 免疫治疗将是中国药企最有可能与全球巨头同台竞技的生物科技领域，也将是未来5-10 年全球生物制药行业最热门 的领域。 2018 年，金斯瑞传奇与美国强生合作的LCAR-B38M 细胞治疗药物分别获得美国和中国药监局批准进入临床试验阶段。 作为中国首个在中美两国同时推进临床试验的first-in-class 创新细胞治疗药物，我们预计LCAR-B38M 有望于2020-2021 年于全球上市，并逐步从治疗多发性骨髓瘤的末线疗法推进至二线、甚至一线