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生物医用高分子材料文献报告 ---几种新的siRNA给药系统载体的介绍 自2006年Fire和Mello 因为他们在线虫中报道的RNAi现象的工作而获得的当年的诺贝尔生理医学奖以来，数十亿美金投入到人类的基因治疗中来，特别是人类的基因沉默的治疗中。RNAi(RNA inference)指的是在进化过程中高度保守的、由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）诱发的、同源mRNA高效特异性降解的现象。RNAi是由于宿主细胞内的双链RNA（dsRNA）在核酸内切酶Dicer的作用下被切割成特定长度的小片段RNA(siRNA，一般 21-23bp)，siRNA在胞内RNA解旋酶的作用下形成正义链和反义链，继而反义链siRNA组成形成诱导沉默复合物（RNA-induced silencing complex,RISC）。RISC在siRNA的引导下切割同源单链mRNA ，同时 ，siRNA作为引物还可以和目标RNA相结合并在RNA聚合酶的作用下产生更多的新的dsRNA从而放大RNA干扰的作用从而使目标RNA完全降解。 理论上来说,只要使用经过合适的设计的siRNA，可以达到使人体任何一个基因发生沉默的效果，经过化学修饰后的siRNA比一般的现在使用的小分子药物有更广阔的使用前景。由于裸siRNA在体内容易被内源性的内切酶降解，较大的质量 （~13kDa）和较多的负电