11基因治疗共88页.ppt

第 五 节 基因治疗的应用研究 除外伤性疾病外，所有疾病都是遗传因素（内因）与 环境因素（外因）相互作用结果 。 ①遗传因素起主要作用疾病如： 血友病、白化病、苯酮尿 症等； ②环境因素起主要作用疾病如： 传染病、营养性疾病等； ③二者都起重要作用疾病如： 糖尿病、高血压、冠心病、 肿瘤、精神分裂症等。 目前发现：单基因病 4000 多种，多基因病不少于 1000 种，染色体病 100 多种，随着传染病与营养性疾病 的有效控制和科技经济文化的进一步发展，遗传病患病率 有相对上升趋势。 （六）重组逆转录病毒基因转移系统 1 ．逆转录病毒介导基因转移的靶组织细胞 靶细胞的最基本要求 : 细胞表面具有逆转录病毒相应的受体 最常用作基因治疗的靶有： 骨髓干细胞、成纤维细胞、淋巴细胞、 肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞，还包 括所有的肿瘤细胞 2 ．基因转移的方法与途径 ex vivo 分离培养宿主细胞 , 离体转移基因 , 效率高， 但大多人体组织细胞原代培养比较困难。 in vivo 重组逆转病毒载体直接注射的途径主要有： ①采用静脉注射途径 ②直接将产生重组逆转录病毒载体的包装细 胞注射到组织或肿瘤中 ③直接将表达载体， 3 ．重组逆转录病毒靶向基因转移 ①重组逆转录病毒前病毒整合位点的靶向性 大多数前病毒的整合作用是随机的，对 DNase I 超敏区域 和转录活化区域的整合是具有优先整合