2012年fda批准新药简介复习课程.ppt

2012年FDA批准上市新药 ; 2012 年美国 FDA批准了 39 个新药上市， 其中有 33 个新分子实体创 1997 年以来批准数的新高 。 首轮审评通过率将近 80% ，超过往年任何时 候。 首轮通过率高的可能原因包括： ① 药物研发过程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切； ② 新药的适应证填补了未满足的疾病需求； ③ 追踪性 （ me-too ）候选药物减少（ 20 个属于首创药物）；批准药物中还有一个值得关注的趋势是治疗罕见疾病的孤儿药的比例上升共批准 13 个孤儿药，同时， 抗肿瘤药物占有相当高的比例 （占33%）。;2012年批准新药;依伐卡托 （ivacaftor ，Kalydeco ）;托法替尼 （tofacitinib ，Xeljanz ）;商品名： Xtandi 上市公司：安斯泰 给药方式：口服 适应症：雄激素受体激动剂，用于去势治疗无效的晚期前列腺癌的患者 。 特点：近 3 年来批准上市的第 4 个治疗转移性前列腺癌药物，并被认为是有史以来疗效最好的一个。2015年22亿美，预计 2017 年年销售额有望达到 35 亿美元。全球抗肿瘤药销售额第八位， Evaluate Pharma预测到2021年该药物位居肿瘤药销售全球第4位。;商品名：艾乐妥 上市公司：辉瑞和施贵宝 给药方式：口服 背景：凝血通路包括外源性凝血通路和内源性凝血通路，两条通路汇聚于因子Xa.Fxa是凝血过程中的关键酶，将凝血酶原转化为凝血酶，凝血酶作用是将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，进而发挥抗凝作用。 适应症：针对心房颤引发卒中患者的抗凝药物，主要用于预防血液斑块以及在关节置换手术后的深静脉血栓的形成。药物通过抑制凝血因子Xa，中断内源性和外源性凝血途径，抑制凝血酶的产生和血栓形成。 特点：对于由房颤引发的 卒 中 风 险 的 预 防 ，是Apixaban 最主要的适应证。 同类型的竞争药物还有利伐沙班以及达比加群酯。2016销售额33.43亿美元;商品名:Voraxaze（Orphan） 上市公司：BTG International Inc 给药方式：注射 适应症：甲氨蝶呤解毒药（孤儿药） 背景：甲氨蝶呤为抗叶酸类抗肿瘤药，其在正常情况下可经肾排泄，但大剂量使用则可能导致肾功能严重受损乃至肾衰竭，而受损的肾脏无法及时清除甲氨蝶呤，使之长时间高水平存在于血液中，可进一步造成肝肾损伤、严重口腔溃疡等。 特点：目前临床上常用的甲氨蝶呤解毒剂为亚叶酸钙，然而对于高剂量甲氨蝶呤所致甲氨蝶呤排泄延迟的缓解不尽理想。它将甲氨蝶呤转换化为无毒性的代谢产物为体内甲氨蝶呤提供了一条非肾消除途径。;商品名:Perjeta 上市公司：罗氏 给药方式：注射 适应症：乳腺癌 背景：帕妥珠单抗是第一种可抑制人表皮生长因子受体 2（HER2）二聚化的人源化单克隆抗体，主要通过与 HER2 受体胞外区结合而抑制 HER2 与其他受体（如 HER1、3、4）形成异源二聚体，从而阻断其下游信号转导。 特点：作用机制上与已有的曲妥珠单抗互补，帕妥珠单抗的获准上市将有望与曲妥珠单抗形成更为有效的联合应用方案，进一步改善 HER2 阳性的乳腺癌患者的转归，延长生存期。2015年销售额15亿美元以上。;商品名：Picato 上市公司：LEO Pharma AS 给药方式：局部凝胶 适应症：细胞死亡诱导剂，用于日光性角化病的局部治疗。 背景：光线性角化病又名老年角化病或日光性角化病，是一种由持续日晒引起的癌前病变，可进一步演变为鳞状细胞癌（Squamous Cell Carcinoma）。 特点：从澳大利亚植物的汁液中提取的活性成分，母核为巨大戟醇，可诱导细胞凋亡，但其治疗AK的具体作用机制尚不明确。;商品名：Inlyta 上市公司： Pfizer Inc 给药方式：口服 适应症：用于一线治疗失败的晚期肾癌（Renal Cell Carcinoma）。 特点：多靶点激酶抑制剂（VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR、cKIT）;商品名：Erivedge 上市公司：Genentech Inc 给药方式：口服 适应症：用于治疗成人晚期基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma）。 背景：Hedgehog通路信号的异常激活，及不受控制的细胞增殖，可能与Hedgehog配位体有关。 特点：基底细胞癌是三大皮肤癌之一，另两种为鳞状细胞癌、恶性黑色素瘤，Vismodegib是首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。阻断Hedgehog配位体，从而阻断Hedgehog信号通路。;商品名：Taflotan 上市公司：Merck 给药方式：滴眼液 适应症：前列腺素类似物，用于治疗开角型青光眼眼高压症。 特点：他氟前列腺素能选择性激动前列