450. 中国罕见病行业研究报告.pdf

目录 一、罕见病用药因政策 “不罕见” 1 1.1助力-加速罕见病新药上市速度 1 1.2 门槛-罕见病药物研发及临床试验困难重重 10 1.3羁绊-罕见病用药市场准入仍有困难 21 1.4 疑问-降低罕见病患者用药负担到底由谁来解决 29 二、 “常见”罕见病市场现况 35 2.1 “常见”罕见病流行病学研究及市场容量35 2.2 “常见”罕见病上市及在研产品39 2.3 “常见”罕见病仿制药上市情况49 2.4 “常见”罕见病当前市场竞争格局57 三、看重机遇的企业及其投资产品布局 64 3.1 国外典型企业投资布局64 3.2 国内典型企业管线布局68 四、罕见病用药领域未来展望 69 4.1罕见病基础数据缺失导致各机构无法发力69 4.2新药研发压力巨大 ，市场利益驱动核心研发69 4.3仅有医保的罕见病缺少一个商保的 “腿”71 4.4 仿制药带量采购莫忘研发投入和未来市场空间72 4.5 尚未有仿制药的 “小众”罕见病用药 ，能走短缺药指定生产的路吗73 4.6罕见病是一条艰苦的路 ，企业准备好了吗74 图片目录 图 1 纳入优先审评审批罕见病品种受理号时间间隔明细2 图 22016-2019.10罕见病药物 CDE优先审评审批公示情况3 图 已纳入优先审评审批的罕见病品种治疗领域 3 7 图 进口药品注册与科学简化后的审批流程对比 4 14 图 全球儿童临床试验现状 5 18 图 罕见病药物研发注册策略 6 19 图 72015-2019Q3样本公立医院 2017年谈判品种罕见病用药销售总金额 23 图 82016-2019Q3样本公立医院 2017年谈判品种罕见病用药最小制剂单位销售总量 24 图 92019年中国罕见病患者综合社会调查结果 33 图 102018年全球血友病用药市场情况及未来预测 36 图 112018年全球血友病用药市场竞争格局 37 图 12 血友病疗法 2017市场份额和预计 2027年市场份额37 图 13 特发性肺动脉高压 2016年和 2026年全球七大药品主要市场情况及未来预期38 图 14 肺动脉高压 （特发性肺动脉高压 ）预计 2026年各地区市场份额 38 图 15 全球特发性肺动脉高压治疗药物类别42 图 162014-2019Q3艾美达样本公立园数据库治疗血友病用药销售总金额及同比增长率58 图 172015-2018年艾美达样本公立医院治疗血友病用药销售总金额同比增长率59 图 182014-2019Q3艾美达样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药销售总金额及同比增长率59 图 192014-2019Q3艾美达样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药销售总金额同比增长率60 图 202014-2019Q3艾美达样本公立医院血友病治疗药物归属企业性质销售总金额占比61 图 212014-20