婴儿痉挛症治疗的中国专家共识最终版课件.pptVIP

婴儿痉挛症治疗的中国专家共识 1 现状与意义 发病率约： 0.2~0.5/1000 活产儿 危害：死亡（ 1/3 在 3 岁前， 1/2 在 10 岁前）视听障碍（ 1/3-1/2 ） MR （ 71-90% ）精神障碍（ 28% ） 1 年内其他类型癫痫（ 50-60% ） lran J Child Neurol.2014 Summer Vol 8 No 3 临床现状：激素、氨己烯酸、雷帕霉素 ... 2 治疗选择的变异度（ 2012ANS 调查） 0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100 P r e c e n t Unknown Cause Structural-Metabolic Not Tuberous Sclerosis Tuberous Sclerosis Second First 3 激素治疗 ACTH 、泼尼松、泼尼松龙、甲基泼尼松龙 欧美：因 ATCH 的经济负担 2017,Quertcor Inc,increase the cost of ACTH arget in the United States from Approximately $2000 to $80,000 for a 1-month treatment course intravenous methylprednisolone $200 中国： ACTH 断货与供货不足问题 The Neurologist 2016;16;69-75 4 激素治疗 ACTH: 42%-87% Corticosteroids ： 29%-70% 约三分之一的患者治疗后会再次痉挛发作 再次的激素治疗仍可能起效 治疗判断：脑电图的改变可作为 IS 治疗效果评估的重要指标之一，将治 疗后的脑电图的改变和痉挛发作控制情况相结合来评估将更有助于对预 后的判断 Epilepsia.2015;51;2175-2189 5 激素治疗 ---ACTH 对于原发性或隐源性的 IS 患儿， ACTH 作为一线用药优于其他用药 剂量预疗程：全世界没有一个统一的标准 20~150 U/ ㎡ .d, 或者 25~40 U/d, 疗程可达 2 周 ~12 周 2013 年 Cochrane 协作网发布了关于 IS 治疗的最新系统评价通过 Meta 分析三 个有关 ACTH 治疗 IS 的 RCT 得出：不论是痉挛控制、癫痫发作率还是高峰节 律紊乱缓解率，高剂量与低剂量组 ACTH 均无差异 The Cochrane Library 2013(6);1- 69. 6 ACTH 日不同剂量的疗效与安全性探讨 纳入患儿数： 200 （ 2010-2016 年） 剂量疗效比较： （ 1 ） 73.9% （ 2-4 IU/kg/day ） 52.7% （ 1.1-1.9 IU/kg/day ） 23.5% （ 1 IU/kg/day ） （ p 0.01 ） （ 2 ） 74.7% （ 2-3 IU/kg/day ） 70% （ 3.1-4 IU/kg/day ）（ p = 0.78 ） 二组副反应无差异 ACTH 增到 28 天改善 24% Effectiveness and Safrty of Different Once-Daily Doses of Adrenocorticotropic Hormone for infantile 7 激素治疗 ---ACTH 推荐意见 推荐 ACTH 作为 IS 治疗首选一线用药 推荐 ACTH 的治疗剂量为 25-40 IU/d ACTH 建议疗程为 2 周，根据临床治疗反映情况可延长至 4 周 建议治疗开始后 2~3 周进行治疗效果评估，内容应包括痉挛控制和高度率 的改善 如果治疗 2~3 周后不能使痉挛发作和高度失率改善或消失，则应考虑换药 或加药 结束 ACTH 治疗后，应给予口服泼尼松 1.5~2mg/kg, 顿服，逐渐减量，激素 总疗程 2~3 月 定期检测激素治疗的可能性副反应，如：电解质紊乱，高血压，骨质疏 松， 感染等 8 激素治疗 --- 其他激素 没有证据表明泼尼松龙与 ACTH 疗效相同 目前认为激素（ e.g.ACTH ，泼尼松龙）疗效高于 VGB UKISS 2013 泼尼松龙（ 40mg/d ）与 ACTH 治疗效果相当，并优于氨己烯酸，并且其激素 的副作用明显降低 高剂量静脉注射甲基泼尼松龙（ 20mg/kg.d ）与 ACTH 、氨己烯酸治疗效果 相当 J child Neurol,2012,27(10);1284-1288. 9 中 - 高剂量泼尼松龙 VS 低 - 中剂量的 ACTH 疗效：随机、单盲、平行试验