药物临床试验的常见问题参考幻灯片.pptVIP

北京协和医院 临床药理研究中心 1 一、试验设计 1. 病程自限，轻症的适应证 未设安慰剂对照 例：治疗甲型 H1N1 流感的药物 ? 必须设阴性对照 2. 主要疗效指标可客观评定的适应证也强调必须双盲设计 例：治疗肿瘤、感染的药物、溶栓药物、改善血象药物，降 脂药物等 ? 不一定设盲 II 期：“ …… 采取多种形式，包括随机盲法对照临床试验” III 期：“ …… 一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验” 2 2020/3/2 3. 注射剂类药物临床试验一律执行双盲设计 ? 一次或少数几次给药评价的药物可采用第三方 不盲的设计 例：麻醉药、溶栓药 多次给药评价的药物则不宜采用上述方法 ? 除注射剂类药物和安慰剂对照时可执行双盲设 计外，和阳性药对照均不可能真正做到双盲 3 2020/3/2 4. 注射剂类药物和阴性药物对照，设计长期 多次给药，因为阴性药物组受试者只有弊 而无利，违反伦理学原则。 例：甲状旁腺激素（ PTH ） 白介素 -1 （ IL-1 ）拮抗剂 ? 有明确客观评价指标的药物可和口服给药 的阳性药物对照，不设盲 4 2020/3/2 5. 慢性病长期取安慰剂为对照药的试验中， 未设置中止试验的标准 ? 应设置监测病情加重 / 恶化的检测项目， 并制定中止试验的阈值 5 2020/3/2 6. 片面强调双盲双模拟设计 例：仿制的进口阳性对照药物的剂型难 以模拟