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核酶在基因治疗中的研究进展 关键词：核酶；基因治疗 摘要：80年代初，由美国科学家 Cech 和Altman发现了核酶，随着人类基因工程研 究的深入，部分临床实验室工作者和基础科 学研究人员开始注意到 Ribozym在基因治疗 中的应用潜力。近几年来，人们利用 Ribozyme可以特异性地切割靶RNAf列的特 点，设计适合的Ribozyme阻断特定基因的 表达，相继对艾滋病、肿瘤、生殖系统疾病、 肝炎、白血病、移植排斥反应等疾病进行了 大量研究。试验结果表明 Ribozyme作为基 因治疗的一种方法有着广阔的应用前景和 极大的临床实用价值。 AdvanceinStudyofGeneTherapybyRibozyme ，亥酶(Ribozyme)是一种具有核酸内切 酶活性的RNA^子，可特异性地切割靶 RNA 序列。迄今，人们发现的核酶有六种类型， 即1类内含子、RNaseP锤头状核酶、发夹 状核酶、丁型肝炎核酶及 VS核酶，但从结 构上看主要分为两大类:1]:锤头状核酶和 发夹状核酶。锤头状核酶长约30个核昔酸， 由三个碱基配对的螺旋区、 两个单链区和膨 出的核昔酸构成。该酶可分为 3个部分，中 间是以单链形式存在的13个保守核昔酸和 螺旋n组成的催化核心，两侧的螺旋I /m 为可变序列，共同组成特异性序列，决定核 酶的特异性。发夹状核酶切割活性所需最小 长度为50个核昔酸，其中15