流行病学临床试验 1.pptx

1;2;精品资料; 你怎么称呼老师？ 如果老师最后没有总结一节课的重点的难点，你是否会认为老师的教学方法需要改进？ 你所经历的课堂，是讲座式还是讨论式？ 教师的教鞭 “不怕太阳晒，也不怕那风雨狂，只怕先生骂我笨，没有学问无颜见爹娘 ……” “太阳当空照，花儿对我笑，小鸟说早早早……”;第一节 临床试验的概述;临床试验发展简史;临床试验发展简史;历史的教训1—肺结核的治疗;历史的教训2—反应停与短肢畸形;吸取的教训;动物实验的结果不能直接作用人体，所有新药或新的措施必须在人体测试才能人群中大规模应用 科学设计 严格实施的临床试验方法 去评价临床试验 临床上，对新药或新治疗措施缺乏科学评价，对安全性认识不足，导致严重后果。 ;施加药物或治疗因素;13;一、临床试验的概念;15;16;二、临床试验的基本特征;伦理学案例;19;20;三、临床试验设计的基本原则;三、临床试验设计的基本原则-随机(Random）;23;2）霍桑效应（Hawthorne effect） 病人在接受治疗时，因受到关照，产生某种心理变化，而改变行为，往往夸大疗效。 3）向均数回归（Regression to the mean）生理波动, 有些指标在初试时在异常水平，在没有治疗或干预的情况下，再次测试恢复到正常水平。 4）安慰剂效应：非特异性的作用。指某些疾病患者由于依赖药物而表现出一种正向的心理效应。心理、信息，良心影响。;三、临床试验设计的基本原则-对照;对照组设立的必要性;三、临床试验设计的基本原则-盲法;三、临床试验设计的基本原则-重复;Ⅰ期试验一般在一个中心（医院）进行，在其他各期为了试验具有代表性，同时也保证试验的进度，一般在多个中心进行，称为多中心临床试验（multi-center clinical trials）;四、临床试验设计的基本类型;平行设计; 交叉设计; 析因设计; 例如 拟比较两种药物对高血压病人的疗效，同时分析两药物有无交互作用。 研究分为四组 ① 一般疗法（A药和B药均不用） ② 一般疗法+A药（用A不用B） ③ 一般疗法+B药（用B不用A） ④ 一般疗法+A药+B药（AB均用） ;五、临床试验的主要用途;六、临床试验的分期;37;38;39;40;41;42;43;44;小结;第二节 临床试验的设计和实施;47;48;49;50; 设计步骤 明确研究目的 确定研究和设计类型 选择研究对象 确定干预措施 确定样本量 随机化分组 ; 确定对照的方式;（一）研究目的;试验应能回答当初提出的问题，应能鉴别出处理因素（受试药物）的净效应 如果问题是：某种中药能否治疗维生素A缺乏症 试验组：中药+猪肝 设立空白对照 不能回答所提出的问题 应设计为： 试验组——中药 对照组——空白或安慰剂;如果问题是：‘中药+猪肝’是否比单用猪肝更好？ 试验组：中药+猪肝 对照组：猪肝 如果要同时回答上述两个问题 试验组1：中药 试验组2：猪肝 试验组3：中药+猪肝 对照组：空白或安慰剂;处理因素还可以考虑设计几个剂量梯度，以确定不同剂量间的疗效有无差异，找出最佳剂量 - 低剂量组 - 中等剂量组 - 高剂量组 ;疾病的规定 诊断标准 病情轻重 病型 合并症 体质 入院早晚 人口学特征 性别 年龄 职业 文化程度 ;症状和体征明显的研究对象 孕妇或儿童不宜做研究对象 容易随访的人群 干预措施对其有益或至少无害 依从性好、乐于接受并坚持试验;研究对象是否一定为病人？ 研究对象通常是患某种疾病的病人、也可以是无相关疾病的“健康人” 举例：二型糖尿病的高危人群 vs 二型糖尿病;60;样本量计算：定性数据成组设计 ;;; 连续变量样本量计算：定量数据成组设计 ;;（三）对照组的设立 ;（四）随机分组 配比可以保证那些已知的会影响试验结果的因素在两组间均衡一致 随机分组可以保证那些已知的、未知的、可测量的和无法测量的会影响试验结果的因素在两组间均衡一致 随机分组还可以避免有意无意之间在指定受试者进入试验组或对照组时导入偏倚，从而增加两组间的可比性 ;;;;2020/11/13;;区组随机化，Blocked randomization;;75; （五）盲法（Blindness）的应用 人们容易产生先入之见，尤其是习惯于归纳推理和凭