20XX年基因编辑市场专题调研分析报告.docx

32 20XX年基因编辑市场专题调研分析报告 目录 第一节 基因 XX 的应用分 析 4 一、基因 XX 应用与分 类 4二、基因XX在动、植物育种方面应用实 例 4三、基因xx在人类临床 治 疗 方 面 的 应 用 7第二节第三代基因 xx 具 体 分 析 14 一 、 CRISPR 效 率 量 化 14 二 、CRISPR 脱靶率量 化 15 三、CRISPR 成 本、 简 便 性 量 化 18 四 、 CRISPR 技 术 再 思 考 19第三节20XX年基因xx主题确定性催 化 25 一、 商业化试验及临床应 用 ?? 26 二、 重 大 资 本 运 作 28三、精准医疗全球政策再梳 理 第四节XX市场空间展 第四节 XX 市场空间展 ????33 一、CRISPR助力孕育下一代 CAR-T疗 法 33二、劲嘉股份与黄军 就 团 队 合 作 研 究 36 图表1 ：基因XX的应用分类：按XX对 象 4图表2：我国科 学家高彩霞团队应用CRISPR技术对水稻等植物进行了遗传 学改造，右图展 示的就是基因被敲除之后的水稻，某个基因被敲除之 后，水稻变得矮小、苍白 5图表3：科学 家已利用CRISPR技术成功地对线虫、斑马鱼胚胎和果蝇进 行了遗 传学改造，获得了更粗短的线虫，腹部组织体积更大的 斑马鱼胚胎，和眼睛颜色更深的果 蝇 5 5 5 5 图表4：赖良学团队“世界首例基因敲除狗”敲除肌肉生长 抑制素基因后，狗的肌肉显著增强 ..6图表5：华大基因改造过的“长不大”的迷你长寿宠 物猪，目前售价1万元/头 7图表 6 :基因xx治疗艾滋病等病毒性疾病原理图 示 8 图表7：基因xx治疗基因片段缺失性遗传病原理 图 示 9图表 8：基因xx治疗染色体多岀性遗传病原理图示 ??9图表9：基因xx技术在人类临床治疗方面应用整 理 10图表10：我国应用第 三代基因xx CRISPR部分重大研究成果梳 理 11图表11: 高圣医药申友锋团队着力将基因XX治愈乙肝商业 化 13图表12 :吉凯基因部分CRISPR产品及对应价 格 13图表13：基于RNA第三代基 因 xx 技 术 更 加 高 效 14图表14：三代基因xx技术效率 的量化比较 15图表15：张峰团队增强型CAS9,采用中性氨基酸代替 正电荷氨基酸可降低脱靶率至接近0 水 平 16图表 16 : 三代基因 xx 技术脱靶率比 较 17图表17：三代 基 因 xx 技 术 成 本量化 比 较 18图表18：三代 基因xx载体构建时间量化比较 18图表 19：基于蛋白质识别的TALEN元件构建过程相对复 杂 ..19图表20： CRISPR元件构建过程相对简单、清 晰 20图表21： 20XX年第三代基 因 xx CRISPR 部分重大突破汇 总 23图表22：经CRISPR恢复肌纤维细胞表达Dystrophin 蛋白的能力得以实现的：研究人员 利用红色荧光染料标记Dystrophino在正常小鼠的心 肌细胞中，这一蛋白大量表达，但在患病鼠中，该蛋白表达 几乎消失。而在接受CRISPR基因治疗的小鼠中，随着治疗 时间推移，肌细胞的表达正在逐渐恢 复 26图表23： 20XX-20XX年将开展的部分基因xx重大商业 化临床试验汇总 28 图表 24 : Editas重要在研基因xx产品一览 表 29图表25：华大基因过去 3 年 业 绩 30 图表 26 : 华大基因业绩构 成 30图表 27 :华大基因三大产品线产品及应 用 31 图表 28： 20XX 年精准医疗将迎来全球政策推进的“大合 唱” ???33图表29： CAR-T肿瘤治疗原理：一到四代CAR-T主 要改进集中在CAR-T元件 34图表30： 第三代基因xxCRISPR用于T细胞有望颠覆目前CAR-T疗法 瓶颈 35图表31：国际制药巨头 纷纷就CAR-T与第三代基因xxCRISPR新兴公司合 作 35图表32：全球及中国肿瘤市场 规 模 及 增 速 35图表33： CAR-T疗法在血液瘤治疗领域市 场 空 间 测 算 36 第一节基因xx的应用分析 基因xx为自改写“DNA生命之书”的“剪刀”,在改写 人类基因治疗肿瘤艾滋病等世界难题、重塑动物、工程植物 方面具备“颠覆性变革”，是精准医疗工程的核心技术。 一、 基因XX应用与分类 基因XX技术，是指对DNA核昔酸序列进行删除和插入 等操作，换句话说，基因xx技术使得人们可以依靠自己的 意愿改写DNA这本脱氧核昔酸写而成的生命之书，堪称“上 帝之手”。其可以被认为是，所有涉及基因修改的技术或 疗法的上游“母技术”