2020年FDA批准新药梳理.docxVIP

报告正文 2020 年 FDA 批准了 53 种新药 图 1、2020 年 FDA 批准新药简介 数据来源：FDA，药明康德，整理 FDA 使用加快药物开发和批准的特殊通道推动创新 在 2020 年，FDA 使用了多种监管通道增强创新药开发和批准的速度和效率。2020年获批的创新药中，32%获得快速通道资格，42%获得突破性疗法认定，57%获得优先审评资格，23%获得加速批准。总体来说，36 款创新药（68%）至少获得 FDA四大资格认定中的一种。 此外，2020 年获批的 53 款创新药中，92%在第一轮审评过程中获批，75%在美国首先获得监管批准。 图 2、2020 年 FDA 创新药资格认定总结 数据来源：FDA，药明康德，整理 BLA Horizon 公司 IGF-1R 靶向单抗 Tepezza 获批甲状腺眼病适应症 Tepezza 最初是由 Genmab 公司研发的，2017 年 Horizon Pharma 公司获得继续开发该药的权利。2020 年 1 月 21 日，FDA 批准 Tepezza?（teprotumumab-trbw）用于治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED），这是 FDA 批准的首个治疗甲状腺眼病的药物，还曾被授予突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。此次批准标志着甲状腺疾病治疗的重要里程碑。这种治疗方法有可能改变疾病的进程，通过提供替代性的非手术治疗选择，可能使患者免去需要进行多次侵入性手术的麻烦。 Teprotumumab 是一种全人源化胰岛素样生长因子 1 受体（IGF-1R）单抗，通过与 IGF-1R 结合并阻断其激活和信号转导，减少炎症并阻止细胞的过度生长。Tepezza是第一种也是唯一一种治疗 TED 的药物。TED 是一种罕见的自身免疫病，人体 攻击其自身过表达 IGF-1R 的眼眶成纤维细胞，使得眼后的肌肉和脂肪组织发炎，导致眼睛往前推并向外凸出。Teprotumumab 对于TED 的治疗效果非常显著，82.9%的患者眼球直径缩小超过 2mm，而对照组仅有 9.5%。治疗 24 周，眼球直径平均缩小 3.32mm。2020 年 10 月 14 日，Horizon Pharma 公司新公布了 2 期临床试验的长期随访数据，表明完成对 TED 治疗后，疗效持续缓解一年之久。 图 3、Tepezza 的作用机制 数据来源：Science，整理 图 4、OPTIC-X 试验的数据结果 数据来源：公司官网，整理 另外，Teprotumumab 也曾进行过治疗乳腺癌、非小细胞肺癌和肉瘤的临床二期研 究以及治疗霍奇金、非霍奇金淋巴瘤和实体瘤的临床一期试验，但这些研究目前已终止。 静脉 CGRP 靶向抗体-灵北 Vyepti 获批用于成人偏头痛的预防性治疗 2020 年 4 月，灵北（Lundbeck）宣布偏头痛药物 Vyepti（eptinezumab）已在美国上市，该药于今年 2 月 21 日获得美国 FDA 批准，用于预防性治疗成人偏头痛。 Vyepti 通过静脉输注给药，推荐剂量为每季度（3 个月）一次 100mg，部分患者可能受益于 300mg 剂量。值得一提的是，Vyepti 是第一个也是唯一一个用于预防偏头痛的静脉（IV）疗法，将为患者提供一种有效且普遍耐受的治疗方法，每年仅需静脉输注 4 次。 Eptinezumab 是 Alder 公司开发的一种预防偏头痛的单克隆抗体（mAb）。根据公开资料，该产品能够高特异性和强效抑制降钙素基因相关肽（CGRP）。研究显示， CGRP 在偏头痛的形成过程中发挥了重要的作用，它可以扩张脑部血管，引起头痛，同时还能参与到痛觉的传递过程中。Eptinezumab 通过特异性地结合 CGRP，阻止偏头痛的产生和发展。目前，CGRP 及其受体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。 图 5、Vyepti 的作用机制 数据来源：PubMed，整理 Biohaven 公司口服偏头痛新药 Nurtec ODT 成功获批上市 2020 年 02 月 27 日，FDA 批准 Biohaven 制药公司的 Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。该药可在口腔内立即分散，而不需要 水，可以非常方便的、随时随地服用。Nurtec ODT 的上市，将为偏头痛患者提供一种重要的、新的口服急性治疗药物，能迅速减轻和消除疼痛、恢复生活。但 Nurtec ODT 不适用于偏头痛的预防性治疗。 值得一提的是，Nurtec ODT 是首个也是唯一一个获 FDA 批准的速效口腔崩解片 （ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，通过可逆阻断 CGRP受体，从而抑制 CRP