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《西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病专家共识》要点 淋巴管肌瘤病(LAM),又称淋巴管平滑肌瘤病,是一种以双肺弥漫性囊性 变为主要特征的、罕见的多系统低度恶性肿瘤性疾病，主要发生于女性。 LAM可导致肺功能逐渐下降，并可反复发生气胸、孚IJ糜胸等并发症。近 年来的研究发现,TSCI/TSC2基因突变是LAM发病的关键机制,并硏发 了第一个治疗LAM的靶向治疗药物西罗莫司(又称雷帕霉素)。西罗莫司虽 然在多个国家和地区被批准用于治疗LAM ,但在我国尚未获得国家食品 药品监督管理局的批准。为了规范西罗莫司的使用，促进相关临床硏究, 推动西罗莫司尽早在我国获得治疗LAM的适应证，特制定本专家共识, 内容包括