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急性髓系白血病： 11 种治疗方案速览（综述） 华盛顿大学医学院血液科的 Estey 教授对急性髓系白 血病的相关知识进行了总结，着重突显了该疾病在诊断、治 疗方面的知识更新。文章发表于近期 American Journal Of Hematology 杂志。 诊断 急性髓系白血病（ AML ）的诊断依据骨髓或外周血中原始细 胞 20 % 这一标准， 髓系原始细胞表型通过流式细胞仪检 测， CD33 和 CD13 是髓系增生的典型表面标记，相较低 风险 MDS 和原始细胞数 原始细胞数在 10% ～ 20% 患者对 AML 治疗方案的反 应与原始细胞数 20% 的患者类似，因此，许多 AML 临 床试验允许纳入原始细胞数在 10% ～ 20% 的患者。 治疗失败原因： TRM 与耐药的对比 初诊 AML 的患者治疗失败由 TRM 或耐药所致， TRM 指 患者在未达到缓解或缓解过程中的死亡，而耐药指缓解后复 发或在一定时间内未达缓解，该特定时间可能因患者的 AML 生物学特点各不相同，因此 TRM 和耐药之间可能有 重叠。 1. TRM 相关因素 逐渐有人认识到 TRM 主要与年龄相关， 但体能状况在预测 TRM 时较年龄则更加重要，在预测 TRM 的多变量模型中 除去年龄，对其预测能力影响甚微，因此，与年龄相关的不 同合并症对 TRM 的影响还在研究中，已有在线预测 TRM 的模型。 2. 耐药相关因素： 细胞遗传学改变及 NPM1 、FLT3 、 CEBPA 等基因突变。 因 TRM 较复杂，在评估标准治疗后的耐药风险时，同时检 测几种变量至关重要。 被广泛引用的欧洲白血病网络系统（ European Leukemia Net ，ELN ）将细胞遗传学和 NPM1 、FLT3 、CEBPA 基 因突变状态的信息结合起来定义了 4 个预后组（包括预后 良好组，预后不良组及 2 个中间组） 。复发风险足以证明异 基因造血干细胞移植处于劣势的中间组 -2 或中间组 -1 ，但不 在优势组。 其他因素如老年也有可能与治疗抗性相关，但其作用尚不完 全清楚，或有可能与强化治疗不足有关。 在 AML 的治疗决策中，对疗效尤其是治疗抗性的的预测非 常重要。 有学者研究了通过多变量模型 （包括：a. 遗传学 b. 初治 : 复发 AML c. 年龄 d. FLT3 ITD 与 NPM1 水平） 预测治疗抗性的能力，将治疗抗性定义为： a. 无 TRM 时 未达完全缓解（难治性） b. 在 3 ，6 或 12 个月的完全缓 解期内发生难治或复发，但这些多变量模型在预测治疗抗性 时并不十分有效。 治疗方案