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修正版 CRISPR-Cas9 技术在基因组高通量研究中的进展 CRISPR-Cas9 作为以 RNA 为导向、通过 Cas9 核酸酶发挥 DNA 剪切作用 的基因编辑技术， 目前已成功作为一种工具， 可对人类细胞进行高效、 特异性的 遗传学改造。 CRISPR-Cas9 技术 1 是在 DNA 水平上对靶基因进行敲除，因此避免了 siRNA 干扰不彻底、持续时间短的弊端， 且相比于另外两种基因敲除技术 TALEN 和 ZFN ，其操作简易、成本低，因此该项技术越来越受到科研领域的关注，逐 渐成为了研究者在进行基因敲除中的首选技术。 CRISPR-Cas9 技术在基因功能 确证以及疾病模型的构建中发挥着重要的作用 2-4 ，凭借该项技术除了可对单一 基因进行遗传操作外，通过建立 sgRNAs （single guide RNAs ）基因组文库， 其在全基因组高通量筛选中更是发挥着不可替代的作用