2022年血友病用药行业发展报告.pdf

2022年血友病用药行业发展报告 汇报 ： 部门： 日期 ： 行业概述 血友病用药定义 血友病为一组遗传性凝血功能异常的出血性疾病 ，特征是凝血因子缺乏引发凝血 功能障碍 ，导致患者凝血时间延长 ，终身具有出血倾向，重症患者没有明显外伤 也可发生 “自发性”出血。如果患者不能得到标准规范的治疗 ，血友病具有很高 的致残率及致死率 ，接受标准规范治疗的患者可相对正常生活。血友病患者症状 主要体现在出血及出血相关症状、出血所致损伤相关症状 ，以及治疗相关症状三 个方面 血友病可分为血友病A （FVIII缺乏）、血友病B （FIX缺乏）、其他凝血因 子缺乏、获得性血友病 （抑制物阳性血友病患者）等。血友病A与血友病B均为X 染色体隐性遗传疾病 ，因此 ，绝大多数患者为男性 ，极少数为女性。血友病患者 家族常有出血病史。所有血友病患者中，血友病A患者 占80%-85% ，血友病B患 者 占15%-20% ，其他血友病患者极为罕见。 01 血友病用药行业概述 02 血友病用药行业环境