抗肿瘤药物临床综合评价技术指南2022年版试行.pdf

抗肿瘤药品临床综合评价 技术指南 （2022 年版 试行） 目 录 前 言 1 第一章 评价内容与维度4 一、安全性评估4 （一）定义4 （二）指标选择4 （三）安全性测量6 二、有效性评估6 （一）定义7 （二）指标选择7 （三）有效性测量 10 三、经济性评估 11 （一）定义 11 （二）健康产出指标的选择与测量 11 （三）成本指标选择与测量 14 （四）经济学评估 17 四、创新性评估21 （一）临床创新性21 （二）服务创新性22 （三）产业创新性22 五、适宜性评估23 （一）药品技术适宜性24 （二）药品使用适宜性24 六、可及性评估27 （一）可获得性27 （二）可负担性28 第二章 评价设计29 一、评价背景30 二、评价目的30 I 三、评价角度31 四、目标人群31 五、待评药品与对照药品32 六、评价维度及指标选择32 七、研究方法选择33 第三章 评价方法34 一、系统性文献综述34 （一）确定研究问题34 （二）建立纳入、排除标准35 （三）检索文献35 （四）筛选文献与提取数据36 （五）偏倚风险评估37 （六）证据整合与证据质量评价和分级38 （七）系统评价/ Meta 分析报告与评价39 （八）质量控制39 二、真实世界研究40 （一）定义和数据来源40 （二）真实世界研究的基本步骤42 （三）偏倚的控制方法43 （四）药物经济学评价中的真实世界数据46 三、模型研究48 （一）药物经济学模型48 （二）预算影响分析模型50 四、其它研究设计方法和调研方法51 第四章 基于多准则决策分析的药品综合价值判断52 一、建立专家组52 二、抗肿瘤药品信息介绍53 三、维度和指标审阅53 四、维度与指标赋权53 II 五、指标赋分54 六、分值计算54 七、综合评判54 八、形成推荐意见55 中英文对照表56 《抗肿瘤药品临床综合评价技术指南》编委会59 附件 标准报告格式60 III 前 言 恶性肿瘤 （癌症）已成为严重威胁我国人群健康的主要 致死疾病之一。根据 2020 年全球癌症数据（GLOBOCAN ） 统计，我国癌症新发病例约为456.88 万人；年龄标化（全球） 发病率男性为225.4/ 10 万，女性为188.2/ 10 万。2020 年我国 癌症死亡病例约为300.29 万人，其中男性为182.0 万人，女 性为118.3 万人。2022 年2 月，国家癌症中心数据显示，2016 年我国新发癌症病例为406.4 万，癌症总死亡人数为241.4 万 例。 恶性肿瘤治疗手段发展较快，随着肿瘤生物学研究的快 速进展和对恶性肿瘤疾病发病机理认识的不断深入，抗肿瘤 药品的研发创新不断取得突破性进展，特别是新作用机制、 作用靶点的抗肿瘤药品不断涌现上市或进入临床试验。加快 建立健全统一、科学、实用的药品临床综合评价标准规范、 实施路径和工作协调机制成为当前首要工作任务之一。 根据《国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综 合评价工作的通知》