基因治疗的原理.pptxVIP

基因治疗的原理会计学第1页/共28页 内容提要一、基因治疗的策略二、基因转移技术 三、基因干预第2页/共28页一、基因治疗的策略第3页/共28页 （一）基因置换（gene replacement） 定义：指将特定的目的基因导入特定细胞，通过定位重组，以导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。 目的：将缺陷基因的异常序列进行桥正。 第4页/共28页（二） 基因添加 基因添加或称基因增补（gene augmentation）: 通过导入外源基因使靶细胞表达其本身不表达的基因。类型:在有缺陷基因的细胞中导入相应的正常基因，而细胞内的缺陷基因并未除去，通过导入正常基因的表达产物，补偿缺陷基因的功能。向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因，利用其表达产物达到治疗疾病的目的。第5页/共28页（三）基因干预基因干预（gene interference）: 采用特定的方式抑制某个基因的表达，或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达，以达到治疗疾病的目的。第6页/共28页（四）自杀基因治疗自杀基因治疗:恶性肿瘤基因治疗的主要方法之一。原理:将“自杀”基因导入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的。第7页/共28页（五）基因免疫治疗 通过将抗癌免疫增强细胞因子或MHC基因导入肿瘤组织，以增强肿瘤微环境中的抗癌免疫