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基因治疗行业伦理风险 基因治疗行业伦理风险 基因治疗药物的研发过程中，伦理风险不容忽视，理论上基因治疗既可以将基因转移到体细胞中，也可以转移到生殖细胞中，但生殖细胞基因治疗目前在国际上争议颇多，因此中国在内的许多国家禁止对胚胎的编辑研究，以防止由此带来的伦理风险。 基因治疗行业下游 下游是各类罕见病/遗传病患者。包括2型先天性黑蒙症（LCA），脊髓性肌肉萎缩症（SMA），β-地中海贫血（TDT），A/B型血友病，遗传性视网膜病变等。近年来随着覆盖药品研发和生产服务的CDMO模式逐渐兴起，基因治疗领域的CRO/CDMO企业也逐渐兴起，成为协助基因治疗药物研发的中坚力量。 基因治疗行业上游 上游